Diffusion Pharmaceuticals Inc. ha annunciato che dopo la collaborazione con la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (“FDA”) sul disegno del loro studio clinico di Fase 2 intitolato “Studio di sicurezza ed efficacia di Fase 2, in aperto, con escalation della dose, di TSC in pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi (“GBM”) quando somministrato con lo standard di cura (“SOC”)”. Lo studio sarà denominato Studio 200-208. L'Azienda prevede di avviare lo studio entro la fine del 2022 e prevede di somministrare il primo paziente dello studio nel primo trimestre del 2023.

Il GBM è un tipo di tumore cerebrale maligno aggressivo, mortale e resistente ai trattamenti, che colpisce circa 13.000 nuovi pazienti diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti. Sono poche le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti con GBM, e nessuna ha prolungato l'aspettativa di vita oltre i pochi mesi. Infatti, secondo la National Brain Tumor Society, il tasso di sopravvivenza a cinque anni per il GBM è solo del 6,8%, con un tempo medio di sopravvivenza di otto mesi.

Lo studio comprenderà una fase di dose-escalation, arruolando i pazienti in un disegno 3+3+3, per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di TSC alle dosi di 1,5 mg/kg, 2,0 mg/kg e 2,5 mg/kg somministrate in combinazione con la radioterapia standard di cura (“RT”) più temozolomide. Altri 17 soggetti saranno trattati alla dose più alta tollerabile identificata nella fase di escalation della dose. L'obiettivo primario dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di TSC per il trattamento di pazienti con GBM di nuova diagnosi, quando viene somministrato con SOC.

Gli obiettivi secondari dello studio sono la valutazione della sopravvivenza libera da progressione a sei mesi mediante risonanza magnetica, la valutazione secondo i criteri Response Assessment in Neuro-Oncology e la valutazione della sopravvivenza globale a 12 mesi. Lo studio 200-208 si differenzierà in vari modi dagli studi sul GBM condotti da Diffusion in passato, compresi tre elementi di differenziazione particolarmente degni di nota: Le dosi di TSC da 1,5 mg/kg a 2,5 mg/kg che verranno somministrate nello studio saranno 6-10 volte superiori alla dose di 0,25 mg/kg utilizzata nei precedenti studi di Diffusion sul GBM. La TSC sarà somministrata cinque giorni alla settimana circa 30-60 minuti prima della radioterapia, rispetto al regime di tre giorni alla settimana dei precedenti studi di Diffusion sul GBM.

Lo studio incorporerà scansioni PET per valutare direttamente gli effetti di aumento dell'ossigeno della TSC sull'ipossia tumorale, utilizzando uno dei due radiotraccianti, 18F-FMISO o 18F-FAZA, e i dati iniziali dovrebbero essere disponibili entro un anno dall'inizio dello studio.