Disc Medicine Inc. ha annunciato che il primo paziente è stato arruolato nello studio clinico di Fase 1/2 di bitopertina nell'anemia Diamond-Blackfan (DBA), sponsorizzato dai National Institutes of Health. La bitopertina è un inibitore sperimentale del trasportatore 1 della glicina (GlyT1), somministrato per via orale, progettato per modulare la biosintesi dell'eme. Lo studio di Fase 1/2 sarà un trial di escalation della dose, a braccio singolo, di bitopertina in pazienti DBA con malattia refrattaria agli steroidi e/o recidiva o che non sono in grado di tollerare i corticosteroidi sistemici.

Lo studio prevede un'escalation programmata della dose in ogni partecipante, per valutare continuamente la risposta ematologica. Al termine del periodo di trattamento principale, i pazienti possono continuare il trattamento esteso nell'ambito dello studio. Questo studio sarà condotto e finanziato dal NIH nell'ambito di un Accordo di Ricerca e Sviluppo Cooperativo (CRADA), sotto la direzione della Dr.ssa Cynthia Dunbar, M.D., NIH Distinguished Investigator e Chief Translational Stem Cell Biology Branch, e Head, Molecular Hematopoiesis Section, NHLBI, con il Dr. David Young, M.D., Ph.D., NHLBI Staff Clinician come Principal Investigator.

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