Disc Medicine, Inc. ha presentato i dati principali di AURORA, uno studio di fase 2 sulla bitopertina nei pazienti con EPP. Il trattamento con bitopertina ha determinato riduzioni statisticamente significative della PPIX, l'endpoint primario, e miglioramenti significativi nel tasso di reazioni fototossiche con dolore e nella Patient Global Impression of Change (PGIC). Sull'endpoint secondario chiave del tempo cumulativo alla luce del sole nei giorni senza dolore, i pazienti con bitopertina hanno avuto una risposta positiva coerente con i risultati di BEACON, ma l'endpoint non ha raggiunto la significatività statistica a causa della forte performance del placebo.

Lo studio AURORA è uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha arruolato 75 soggetti adulti con EPP. I soggetti sono stati randomizzati 1:1:1 a ricevere 20 mg di bitopertina, 60 mg di bitopertina o placebo una volta al giorno per 17 settimane. Riassunto dei risultati principali: Endpoint primario: la bitopertina ha determinato riduzioni significative, dose-dipendenti e sostenute dei livelli di PPIX nel sangue intero: -21,6% per 20 mg (p=0,003 rispetto al placebo) e -40,7% per 60 mg (p <0,001 rispetto al placebo); il gruppo placebo ha avuto aumenti medi di +8,0%.

Endpoint secondari. Tempo totale cumulativo alla luce del sole tra le 10.00 e le 18.00 nei giorni senza dolore osservati durante il periodo di trattamento di 4 mesi: i pazienti trattati con bitopertina hanno registrato una media di 175,1 ore con 20 mg e 153,1 ore con 60 mg, rispetto a 133,9 ore con placebo; i risultati non erano statisticamente significativi rispetto al placebo. L'entità del miglioramento nei pazienti trattati con bitopertina è stata paragonabile a quella osservata nello studio BEACON, ma il beneficio nel braccio placebo dello studio AURORA è stato maggiore del previsto.

Grandi miglioramenti nella tolleranza alla luce rispetto al basale nei gruppi di trattamento con bitopertina 20 mg e 60 mg, misurati in base al tempo al prodromo; i risultati non erano statisticamente significativi rispetto al placebo. Riduzioni sostanziali e dose-dipendenti delle reazioni fototossiche con dolore durante il periodo di studio di 4 mesi: Riduzione del 75% del tasso di incidenza di nuove reazioni fototossiche con dolore nel gruppo di dosaggio 60 mg rispetto al placebo (p=0,011); riduzione del 60% nel gruppo di dosaggio 20 mg (p=0,109). Un minor numero di pazienti trattati con bitopertina ha riportato un evento fototossico rispetto al placebo: 19% per 20 mg e 12% per 60 mg rispetto al 46% per il placebo.

Miglioramenti dose-dipendenti nella PPE, che sono stati statisticamente significativi per la dose di 60 mg: il 77% dei pazienti trattati con 20 mg e l'86% con 60 mg (p=0,022 rispetto al placebo) hanno riferito che la loro PPE era "molto migliore" rispetto al 50% del placebo. La bitopertina è stata generalmente ben tollerata in entrambi i gruppi di dosaggio, senza eventi avversi gravi e con livelli di emoglobina stabili.

Due pazienti hanno interrotto il trattamento a causa di effetti indesiderati, entrambi nel gruppo di dosaggio da 60 mg: uno a causa di vertigini e uno a causa di un'eruzione cutanea. L'AE più comune riportato con il trattamento con bitopertina è stato il capogiro: n=4 nel gruppo di dosaggio da 20 mg, n=11 nel gruppo di dosaggio da 60 mg rispetto a n=4 nel gruppo placebo (durata mediana di 4,5, 5 e 2 giorni, rispettivamente).