ETF Edgewise Therapeutics, Inc.

Edgewise Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica in fase clinica. Si concentra sullo sviluppo di nuovi farmaci per le distrofie muscolari e le gravi patologie cardiache. Ha costruito la sua piattaforma di scoperta di farmaci incentrata sui muscoli. La sua piattaforma utilizza sistemi personalizzati ad alto rendimento e traducibili che misurano la funzione muscolare integrata in estratti di organi interi per identificare farmaci di precisione a piccole molecole che regolano le proteine chiave nel tessuto muscolare, inizialmente incentrati sulla risoluzione di malattie rare neuromuscolari e cardiache. Il suo candidato principale, EDG-5506, è un inibitore allosterico, selettivo, a somministrazione orale, della miosina rapida (tipo II), progettato per affrontare la causa principale delle distrofinopatie, tra cui la distrofia muscolare di Duchenne e la distrofia muscolare di Becker. Il suo candidato prodotto, EDG-7500, per il trattamento della cardiomiopatia ipertrofica, oltre a esplorare il potenziale del suo meccanismo nel trattamento dei disturbi della disfunzione diastolica.