Global Blood Therapeutics, Inc. ha annunciato che l'Agenzia regolatoria per i medicinali e i prodotti sanitari (MHRA) ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio in Gran Bretagna di Oxbryta (voxelotor) per il trattamento dell'anemia emolitica dovuta alla malattia a cellule falciformi (SCD) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni, in monoterapia o in combinazione con idrossicarbamide (idrossiurea). Voxelotor, un trattamento orale da assumere una volta al giorno, è il primo farmaco autorizzato in Gran Bretagna che inibisce direttamente la polimerizzazione dell'emoglobina falciforme (HbS), la base molecolare dell'infiammazione e della distruzione dei globuli rossi nella SCD. Nel 2021, voxelotor è stato il primo trattamento per la SCD a ricevere la designazione di Medicina Innovativa Promettente (PIM) da parte dell'MHRA, che successivamente ha concesso al farmaco un parere scientifico positivo nell'ambito dello Schema di Accesso Anticipato ai Medicinali (EAMS).

Questo ha permesso agli operatori sanitari di trattare pazienti selezionati con voxelotor prima dell'autorizzazione al mercato, sulla base di fattori clinici per rispondere a una chiara esigenza medica non soddisfatta.