Healios K.K. ha condotto lo studio TREASURE per esaminare la sicurezza e l'efficacia di HLCM051 (Multistem®) nei pazienti con ictus ischemico. L'azienda ha annunciato che i risultati aggiuntivi dell'analisi di sottogruppo (mRS*3 < =2 dopo 90 giorni di trattamento) sono stati presentati dal Dr. Toshiya Osanai, dell'Università di Hokkaido, Dipartimento di Neurochirurgia, sperimentatore di questo studio, in occasione del 48° Meeting Annuale della Japanese Stroke Association, tenutosi il 17 marzo 2023. Risultati dell'analisi di sottogruppo: I risultati hanno mostrato una tendenza all'efficacia con l'aumento del volume dell'infarto cerebrale da 25 mL a 50 mL e 75 mL. L'efficacia era statisticamente significativa, soprattutto per i volumi di 50 mL o superiori. Sebbene si tratti di un campione di dimensioni ridotte, i pazienti di età inferiore a 64 anni sembrano ottenere risultati migliori. Tre osservazioni:
Effetto del volume dell'ictus sull'efficacia - HLCM051 è noto per sopprimere gli effetti immunitari indesiderati nella fase acuta dopo la somministrazione per via endovenosa di
. Nell'ictus, è noto che il danno primario (ictus) si verifica quando i vasi
sanguigni si occludono e il tessuto con il flusso sanguigno interrotto produce citochine che contaminano
il tessuto circostante, mobilitando le cellule immunitarie di tutto il corpo per attaccare il tessuto
circostante che normalmente non verrebbe attaccato, causando un danno secondario a un'area
più ampia (penombra). I risultati di questo studio suggeriscono che gli effetti del farmaco erano
più prontamente evidenti quando il danno primario era maggiore, ma sono necessarie ulteriori verifiche. Effetto del periodo di osservazione sull'efficacia - Per valutare l'efficacia in termini di misure neurologiche, è necessario attendere il recupero e l'allungamento del tessuto nervoso dopo aver soppresso il danno secondario con il farmaco. Poiché i risultati neurologici migliorano a 7, 30 e 90 giorni dopo la somministrazione del farmaco, è probabile che l'effetto tenda a essere massimizzato (o a mantenere la massimizzazione) a 365 giorni, il periodo di osservazione più lungo in questo studio. Effetto dell'età sull'efficacia - Per rilevare l'efficacia clinica attraverso gli indici neurologici, la capacità del corpo umano di recuperare e allungare il tessuto nervoso è considerata importante oltre all'efficacia del farmaco. È possibile che la capacità di recupero neurale nella fascia d'età più giovane (64 anni e più) sia superiore a quella della fascia d'età più avanzata, con conseguente risposta più favorevole. Considerazioni future: La discussione di cui sopra rappresenta l'effetto del farmaco derivato dai risultati ottenuti finora e richiede ulteriori verifiche scientifiche. Athersys Inc. che sta conducendo uno studio clinico (nome dello studio: MASTERS-2) negli Stati Uniti e in Europa utilizzando lo stesso farmaco per l'ictus ischemico, discuterà con la FDA (Food and Drug Administration) nel marzo 2023 per modificare alcuni endpoint sulla base dei risultati dello studio TREASURE. In seguito al nuovo accordo con la FDA, l'azienda prevede di consultarsi ulteriormente con la PMDA, anche per quanto riguarda l'utilizzo dei dati statunitensi.