HTG Molecular Diagnostics, Inc. ha pubblicato un secondo libro bianco (il “Libro Bianco”), che stabilisce ulteriormente l'utilità del suo approccio informato sul trascrittoma per la progettazione e la scoperta di farmaci, utilizzando la tecnologia proprietaria HTG EdgeSeq. Pietra miliare dell'attività terapeutica di HTG, il pannello HTG Transcriptome Panel (HTP) è stato lanciato con disponibilità commerciale nell'agosto del 2021. L'HTP è stato progettato per consentire la valutazione di circa 20.000 target di mRNA utilizzando la tecnologia EdgeSeq di HTG, una tecnologia di sequenziamento mirato dell'RNA che abbina un saggio di protezione nucleasica al sequenziamento di prossima generazione per una quantificazione rapida e accurata dell'RNA.

I numerosi vantaggi di HTG EdgeSeq includono un formato di piastra a 96 pozzetti, un basso requisito di input del campione, l'assenza di estrazione dell'RNA e la rapidità del dosaggio e dell'analisi. Questi vantaggi la rendono una tecnologia interessante per applicare la profilazione trascrittomica alla scoperta di farmaci. Il Libro Bianco descrive l'uso della piattaforma di progettazione e scoperta di farmaci informata sul trascrittoma di HTG nella fase iniziale di progettazione, selezione e caratterizzazione di candidati a piccole molecole per un obiettivo terapeutico iniziale.

I risultati degli studi riassunti nel Libro Bianco hanno rivelato diversi effetti specifici per l'indicazione, nonché potenziali effetti indesiderati del target terapeutico iniziale, attraverso l'analisi dei profili trascrittomici dei sistemi di test delle linee cellulari umane trattate con il composto. HTG intende utilizzare il processo delineato nel Libro Bianco per perfezionare ulteriormente la progettazione delle sue librerie chimiche di piccole molecole. Si prevede che ciò consentirà la selezione e la caratterizzazione di molecole candidate su bersagli terapeutici selezionati di interesse, portando potenzialmente a opportunità di sviluppo commerciale e di licenza in varie aree terapeutiche.