HUTCHMED (China) Limited ha annunciato di aver avviato la sperimentazione clinica di Fase I del suo inibitore della menina HMPL-506 in pazienti con neoplasie ematologiche in Cina. Il primo paziente ha ricevuto la prima dose il 31 maggio 2024. Si tratta di uno studio clinico di Fase I, multicentrico, in aperto, per valutare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia di HMPL-506 nei pazienti con tumori ematologici.

Lo studio è suddiviso in due fasi, una fase di escalation della dose e una fase di espansione della dose. Si prevede che lo studio arruoli almeno 60 pazienti. Gli investigatori principali sono il Dr. Jianxiang Wang e il Dr. Hui Wei del Chinese Academy of Medical Sciences Blood Diseases Hospital.

Informazioni su HMPL-506 e Menin: HMPL-506 è un inibitore di piccole molecole selettivo, nuovo e in fase di sperimentazione, da somministrare per via orale, che ha come bersaglio la proteina menina. La proteina menina è una proteina scaffold che controlla l'espressione genica e la segnalazione cellulare. Il riarrangiamento della leucemia a lignaggio misto (?MLL?, noto anche come KMT2A) e la mutazione della nucleofosmina 1 (?NPM1?) svolgono un ruolo chiave nella leucemia mieloide acuta (?AML?).

L'AML riarrangiata MLL rappresenta circa il 5% dell'AML dell'adulto e l'AML mutante NPM1 rappresenta circa il 30% dell'AML.1,2,3 La ricerca attuale ha dimostrato che l'inibizione dell'interazione menina-MLL è una strategia terapeutica fattibile nell'AML riarrangiata MLL e/o mutante NPM1. Attualmente non esiste alcun inibitore di menina approvato a livello mondiale. HUTCHMED conserva attualmente tutti i diritti su HMPL-506 a livello mondiale.

Secondo il National Cancer Institute (NC?), ci saranno circa 20.380 nuovi casi di AML negli Stati Uniti nel 2023 e il tasso di sopravvivenza relativa a cinque anni è del 31,7%. Si stima che ci siano stati 19.700 nuovi casi di AML in Cina nel 2018 e si stima che si raggiungeranno i 24.200 casi in Cina nel 2030.