Inozyme Pharma, Inc. ha annunciato dati topline positivi sulla sicurezza, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'efficacia esplorativa degli studi clinici di Fase 1/2 di INZ-701 in corso negli adulti con deficit di ABCC6 (PXE, pseudoxanthoma elasticum) e deficit di ENPP1. Dati clinici ed efficaci esplorativi: I marcatori esplorativi del beneficio clinico sono stati raccolti nel corso dello studio per fornire prove del potenziale di modifica della malattia con il trattamento INZ-701 in corso. Studi di storia naturale: L'Azienda ha condotto uno studio retrospettivo completo sulla storia naturale e uno studio prospettico, longitudinale e osservazionale per caratterizzare la progressione naturale del deficit di ABCC6 in fase iniziale e informare la progettazione di futuri studi clinici.

L'Azienda prevede di collaborare rapidamente con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense e l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per la progettazione di uno studio pivotale. Lo studio clinico di Fase 1/2 in aperto in corso ha arruolato 10 pazienti adulti con deficit di ABCC6 in siti negli Stati Uniti e in Europa. Lo studio clinico in aperto di Fase 1/2 in corso ha inizialmente arruolato nove pazienti adulti con deficit di ENPP1 in siti in Nord America e in Europa.

La parte di Fase 1 di dose-escalation dello studio ha cercato di identificare una dose sicura e tollerabile che aumenti i livelli di PPi e che possa essere utilizzata per un ulteriore sviluppo clinico. Dopo il completamento della parte di Fase 1 delle prime tre coorti, Inozyme ha dosato i pazienti di una quarta coorte a 1,2 mg/kg per studiare il potenziale del dosaggio di INZ-701 una volta alla settimana. I dati clinici fino ad oggi hanno dimostrato che INZ-701 è stato generalmente ben tollerato, ha presentato un profilo di sicurezza favorevole e ha aumentato significativamente i livelli di PPi in più studi clinici.