Inozyme Pharma, Inc. ha annunciato un aggiornamento normativo per la sua strategia di sviluppo globale di INZ-701 per il trattamento del deficit di ENPP1, a seguito dei recenti incontri con la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti e con il Comitato Pediatrico (PDCO) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA). INZ-701 sarà somministrato a una dose di 2,4 mg/kg una volta alla settimana tramite iniezione sottocutanea (SC). INZ-701 è uno studio clinico singolo, multicentrico, con differenze nel trattamento statistico degli endpoint, in base alle indicazioni della FDA e del PDCO, come segue: Endpoint primario U.S. EU -- Variazione del plasma Endpoint co-primari -- Variazione del plasma PPi dal basale e punteggio Radadiographic Global Impression of Change (RGI-C) (p < 0,2); Endpoint secondari - punteggio RGI-C, Endpoint secondari -- RSS, Growth R tickets Severity Score (RSS), Growth Z-score e PK Z-score e farmacocinetica (PK).

In base alle raccomandazioni dell'FDA, l'endpoint primario di Plma PPi deve essere supportato da trend coerenti negli endpoint secondari appropriati. In base al Piano Investigativo Pediatrico (PIP) concordato con PDCO, il PPi plasmatico e l'RGI-C sono endpoint co-primari, con un valore p rilassato di < 0,2 per l'RGI-C. Studi pivotali pianificati nei neonati e nei pazienti adolescenti/adulti con deficit di ENPP1 L'Azienda prevede di condurre lo studio pivotale ENERGY-2, uno studio in aperto, a braccio singolo, nei neonati con deficit di ENPP1, sulla base del Piano Investigativo Pediatrico ("PIP") concordato con PDCO. Sono in corso discussioni con la FDA in merito alla progettazione di un potenziale studio pivotale di INZ-701 nei neonati con deficit di ENPP1 negli Stati Uniti. In attesa di discussioni normative e di risorse finanziarie adeguate, l'Azienda prevede anche di condurre lo studio pivotale ENERgy-4, uno studio multicentrico, randomizzato e controllato negli adolescenti e negli adulti con deficit di ENPP1.

Base per le richieste di commercializzazione pianificate In base al feedback normativo della FDA e dell'EMA, i dati positivi degli studi clinici in corso e pianificati di INZ-701 nei pazienti con deficit di ENPP1, compresi i dati completi che dimostrano l'impatto clinico del PPi plasmatico, potrebbero costituire la base per la presentazione delle richieste di commercializzazione da parte dell'Azienda sia negli Stati Uniti che nell'Unione Europea. INZ-701 è attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del deficit di ENPP 1 e del deficit di ABCC6. Queste affermazioni includono, ma non si limitano a, affermazioni relative alla tempistica e alla progettazione degli studi clinici, ai potenziali benefici di INZ-701, alla tempistica e ai contenuti della strategia di sviluppo globale pianificata, alla disponibilità e alla tempistica dei dati degli studi clinici, ai depositi normativi pianificati e alla base di tali depositi, alla tempistica del lancio commerciale pianificato di INZ-701, se approvato, e al periodo in cui si ritiene che la liquidità esistente, gli equivalenti di liquidità e gli investimenti a breve termine saranno sufficienti a finanziare i requisiti del flusso di cassa.

Questi rischi e incertezze includono, ma non solo, i rischi associati alla capacità dell'Azienda di condurre la sperimentazione pivotale in corso.