Johnson & Johnson ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato una supplemental New Drug Application (sNDA) per BALVERSA® (erdafitinib) per il trattamento di pazienti adulti con carcinoma uroteliale (mUC) localmente avanzato o metastatico con alterazioni genetiche del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 3 (FGFR3) suscettibili, la cui malattia è progredita con o dopo almeno una linea di terapia sistemica precedente. BALVERSA® non è raccomandato per il trattamento di pazienti che sono idonei e non hanno ricevuto una precedente terapia con inibitori di PD-1 o PD-L1. Questa azione dell'FDA converte l'approvazione accelerata di aprile 2019 di BALVERSA® in un'approvazione completa, basata sul beneficio clinico e di sopravvivenza globale osservato nello studio di Fase 3 THOR.

BALVERSA® è il primo inibitore orale della chinasi FGFR ad essere approvato e il primo e unico trattamento mirato per i pazienti con mUC e alterazioni FGFR. Circa il 20% dei pazienti con mUC presenta alterazioni genetiche FGFR3. Dopo una o più linee di terapia sistemica, compreso un inibitore del checkpoint, questi pazienti hanno generalmente una prognosi sfavorevole con poche opzioni di trattamento disponibili.

L'approvazione si basa sui risultati della Coorte 1 dello studio randomizzato, controllato, in aperto, multicentrico THOR di Fase 3 (NCT03390504), che confermano il beneficio clinico di BALVERSA® nel prolungare la sopravvivenza globale (OS) rispetto alla chemioterapia in seconda linea. I risultati dello studio hanno mostrato una riduzione del 36% del rischio di morte con BALVERSA® rispetto alla chemioterapia nei pazienti precedentemente trattati con un inibitore di PD-1 o PD-(L)1, con quelli nel braccio BALVERSA® che hanno vissuto una mediana di oltre quattro mesi in più (Hazard Ratio (HR) 0,64; [95% Intervallo di Confidenza (CI), 0,47-0,88]; p=0,0050). Le avvertenze e le precauzioni riportate nelle Informazioni di prescrizione statunitensi includono disturbi oculari, iperfosfatemia e tossicità embrio-fetale.

Le reazioni avverse più comuni (>20%), comprese le anomalie di laboratorio, sono state l'aumento del fosfato, i disturbi alle unghie, la stomatite, la diarrea, l'aumento della creatinina, l'aumento del fosfato alcalino, l'aumento dell'alanina aminotransferasi, la diminuzione dell'emoglobina, la diminuzione del sodio, aumento dell'aspartato aminotransferasi, affaticamento, secchezza delle fauci, secchezza della pelle, diminuzione del fosfato, diminuzione dell'appetito, disgeusia, costipazione, aumento del calcio, secchezza oculare, sindrome di eritrodisestesia palmo-plantare, aumento del potassio, alopecia e retinopatia sierosa centrale. Johnson & Johnson offre BALVERSA® e i servizi associati ai pazienti attraverso un fornitore di specialità farmaceutiche a fonte unica, US Bioservices. Questo modello fa parte del costante impegno dell'Azienda a fornire prodotti, servizi, accesso e supporto di alta qualità agli operatori sanitari e ai pazienti.