Kringle Pharma, Inc. ha annunciato che la domanda di sperimentazione clinica è stata presentata con successo all'Agenzia per i Prodotti Farmaceutici e i Dispositivi Medici (PMDA) in Giappone per avviare uno studio di Fase III di HGF umano ricombinante (KP-100LI) in pazienti con cicatrici della piega vocale. L'HGF, fattore di crescita epatocitario, è una proteina endogena responsabile della rigenerazione e della riparazione di tessuti e organi nel corpo umano. I suoi effetti terapeutici sono stati convalidati in modelli animali di varie malattie.

Una delle molteplici funzioni biologiche dell'HGF è la sua potente attività antifibrotica e si prevede che l'HGF sia un agente terapeutico efficace per varie malattie fibrotiche intrattabili. KRINGLE si sta concentrando sulla cicatrice della piega vocale come indicazione target per lo sviluppo di farmaci per le malattie fibrotiche. Lo studio di Fase I/II avviato dal ricercatore è già stato completato, dimostrando la sicurezza e l'efficacia della somministrazione intracordale di HGF (Hirano et al.

J Tissue Eng Regen Med. 2018). Il prossimo studio pivotale di Fase III è progettato come uno studio multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, a gruppi paralleli, per confermare la sicurezza e l'efficacia di KP-100LI nei pazienti con cicatrici della piega vocale.

Questo studio sarà condotto in cinque siti clinici in Giappone, tra cui l'Ospedale Universitario dell'Università di Medicina della Prefettura di Kyoto. Lo studio di Fase III è stato sostenuto dalla Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) come programma CiCLE (Titolo del progetto: Sviluppo clinico della proteina HGF ricombinante per il trattamento della fibrosi refrattaria).