Kringle Pharma, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento dei pazienti nello studio clinico di Fase III in corso su KP-100IT, la formulazione intratecale di HGF umano ricombinante, in pazienti con lesioni acute del midollo spinale. Lo studio ha arruolato 25 pazienti in 5 siti clinici. Dopo il periodo di osservazione di sei mesi dell'ultimo paziente, KRINGLE condurrà l'analisi dell'efficacia e della sicurezza con tutti i soggetti e poi riferirà i risultati top-line dello studio.

L'HGF è stato originariamente scoperto come mitogeno endogeno per gli epatociti maturi. Studi successivi hanno dimostrato che HGF esercita molteplici funzioni biologiche basate sulle sue attività mitogeniche, motogeniche, anti-apoptotiche, morfogeniche, antifibrotiche e angiogeniche, e facilita la rigenerazione e la protezione di un'ampia varietà di organi. L'HGF esercita effetti neurotrofici e migliora la crescita dei neuriti, e l'effetto terapeutico dell'HGF sulle lesioni del midollo spinale è stato dimostrato in modelli animali dai professori Hideyuki Okano e Masaya Nakamura della Keio University School of Medicine.

Le aspettative per l'HGF come nuovo agente terapeutico sono in aumento per il trattamento delle lesioni del midollo spinale. Parallelamente allo studio di Fase III in corso, KRINGLE ha lanciato un programma di ricerca in collaborazione con i professori Hideyuki Okano e Masaya Nakamura della Keio University School of Medicine nel 2021, con l'obiettivo di creare terapie di prossima generazione per le lesioni del midollo spinale. In questa ricerca, il trapianto di cellule iPS umane derivate da cellule staminali/progenitrici neurali di proprietà della Keio University, in combinazione con la somministrazione mediata da impalcature di HGF sviluppata da KRINGLE, ha dimostrato il ripristino delle funzioni locomotorie e urinarie per la prima volta al mondo nel modello di roditore di trasposizione cronica completa del midollo spinale.