Longeveron Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) a Lomecel-B per il trattamento della malattia di Alzheimer lieve. Lomecel-B è una terapia sperimentale cellulare allogenica, scalabile e proprietaria, che viene valutata in diverse indicazioni, tra cui la malattia di Alzheimer (Fase 2a completata), la fragilità legata all'invecchiamento (Fase 2b completata) e la sindrome del cuore sinistro ipoplasico (HLHS) (Fase 2b in corso). In base alle informazioni disponibili pubblicamente, Lomecel-B è il primo candidato terapeutico cellulare a ricevere la designazione RMAT per la malattia di Alzheimer.

Longeveron ha annunciato in precedenza i risultati top-line dello studio clinico CLEAR MIND di Fase 2a il 5 ottobre 2023 e ha comunicato ulteriori dati clinici e risultati dei biomarcatori di imaging il 20 dicembre 2023. I risultati completi dello studio CLEAR MIND saranno riportati in una presentazione orale di ricerca in primo piano alla Conferenza Internazionale dell'Associazione Alzheimer 2024 (AAIC) il 28 luglio 2024. Istituita nell'ambito del 21st Century Cures Act, la designazione RMAT è un programma dedicato progettato per accelerare i processi di sviluppo e revisione dei farmaci per i promettenti prodotti di medicina rigenerativa della pipeline, comprese le terapie cellulari.

Una terapia di medicina rigenerativa è idonea per la designazione RMAT se è destinata a trattare, modificare, invertire o curare una malattia o una condizione grave o pericolosa per la vita, e le prove cliniche preliminari indicano che il farmaco o la terapia ha il potenziale per affrontare le esigenze mediche insoddisfatte per tale malattia o condizione. Simile alla designazione di Breakthrough Therapy, la designazione RMAT offre i vantaggi di una guida intensiva da parte dell'FDA per uno sviluppo efficiente del farmaco, compresa la possibilità di interazioni precoci con l'FDA per discutere di endpoint surrogati o intermedi, di modi potenziali per sostenere l'approvazione accelerata e soddisfare i requisiti post-approvazione, e di una potenziale revisione prioritaria della domanda di licenza biologica (BLA) se la designazione di Priority Review viene concessa dopo la presentazione della BLA.