Marinus Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento nello studio globale di Fase 3 TrustTSC, che valuta il ganaxolone orale per il trattamento delle crisi epilettiche associate al complesso della sclerosi tuberosa (TSC) nei bambini e negli adulti. I dati principali dello studio TrustTSC sono previsti per la prima metà del quarto trimestre del 2024. Marinus punta a presentare una domanda supplementare di nuovo farmaco alla Food and Drug Administration statunitense nell'aprile 2025, con richiesta di revisione prioritaria.

Marinus ha anche annunciato che l'Ufficio Brevetti e Marchi degli Stati Uniti (USPTO) ha concesso un nuovo brevetto sul metodo d'uso (U.S. Patent No. 11,980,625) per il ganaxolone nel trattamento della TSC, con scadenza nel 2040. TrustTSC (NCT05323734) è uno studio clinico globale di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sugli eventi avversi nei bambini e negli adulti con epilessia legata alla TSC.

L'Azienda ha introdotto per la prima volta negli Stati Uniti il farmaco ZTALMY (ganaxolone) sospensione orale CV, approvato dalla FDA, nel 2022 e continua a investire nel potenziale del ganaxolone in formulazioni endovenose e orali per massimizzare la portata terapeutica per i pazienti adulti e pediatrici in contesti di assistenza acuta e cronica. Esempi di dichiarazioni previsionali contenute in questo comunicato stampa includono, tra l'altro, dichiarazioni relative ai piani di sviluppo clinico previsti, all'arruolamento negli studi clinici, alle comunicazioni e alle presentazioni normative per il ganaxolone e alla loro tempistica; letture di dati attese; aspettative e convinzioni relative alla FDA e all'EMA in relazione ai candidati prodotti; aspettative relative al continuo investimento nelle formulazioni endovenose e orali del ganaxolone; e altre dichiarazioni relative alle operazioni future dell'azienda, alla performance finanziaria, alla posizione finanziaria, alle prospettive, agli obiettivi e ad altri eventi futuri.