Marinus Pharmaceuticals, Inc. annuncia il ritardo dello studio clinico di fase 3 RAISE nell'epilessia di stato e degli studi clinici associati con il Ganaxolone IV
22 febbraio 2022 alle 22:01
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Marinus Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che a causa dell'impatto della variante COVID-19 Omicron sulle risorse ospedaliere e di un'inaspettata interruzione del materiale di fornitura clinica associato al ganaxolone per via endovenosa, lo studio RAISE, di fase 3, in doppio cieco e controllato con placebo per il trattamento dello status epilepticus, dovrebbe ora essere completato nella seconda metà del 2023. Marinus ha sospeso temporaneamente la prova di RAISE dopo che il controllo di routine dei lotti di stabilità del materiale clinico del rifornimento ha indicato che è diventato necessario per ridurre la durata di conservazione a di meno che i 24 mesi anticipati per incontrare le specifiche di prova di stabilità del prodotto. L'azienda sta designando il rifornimento del materiale di prova clinica per la fine del secondo trimestre 2022. Separatamente, Marinus sta implementando i miglioramenti nel processo di produzione con l'obiettivo di raggiungere una durata di conservazione del prodotto di 24 mesi o maggiore per il ganaxolone IV. COVID-19, e più recentemente la variante Omicron, hanno continuato ad avere un impatto sulle risorse ospedaliere e hanno messo a dura prova il personale ospedaliero, in particolare nelle unità di terapia intensiva, dove viene condotto lo studio RAISE. Questo ha portato a un'iscrizione più lenta del previsto. Nonostante questi problemi, l'interesse per la sperimentazione rimane forte con 48 siti ora attivati e ulteriori siti previsti, compresa la potenziale espansione in Canada. Come conseguenza di questi impatti, Marinus sta rivedendo il suo obiettivo per l'annuncio dei dati della linea superiore dalla prova di RAISE alla seconda metà di 2023. I tempi per lo studio di Fase 2 RESET sull'uso adiuvante di ganaxolone nello status epilettico stabilito e lo studio di Fase 3 RAISE II (per la registrazione europea) nello status epilettico, sono entrambi destinati a subire un ritardo di inizio di sei mesi. L'interruzione della fornitura clinica riguarda la formulazione IV di ganaxolone e i programmi clinici IV. Questo problema di fornitura non influisce sulla formulazione di sospensione orale di ganaxolone o sulla New Drug Application (NDA) della società, che è stata presentata a luglio alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, per il trattamento delle crisi associate al disturbo da carenza di CDKL5, una rara epilessia genetica. La data di azione del Prescription Drug User Fee Act per la NDA è il 20 marzo 2022.
Marinus Pharmaceuticals, Inc. è una società farmaceutica in fase commerciale. L'Azienda è impegnata nello sviluppo di terapie innovative per il trattamento dei disturbi convulsivi, comprese le epilessie genetiche rare e lo status epilettico, che comprende l'uso di ZTALMY (ganaxolone). La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato la domanda di registrazione di un nuovo farmaco per l'uso di ZTALMY CV in sospensione orale per il trattamento delle crisi epilettiche associate al Disturbo da Deficit di Ciclina-dipendente Cinasi-Simile 5 (CDKL5) in pazienti di età pari o superiore a due anni. L'Azienda sta sviluppando il ganaxolone anche per il trattamento di altre epilessie genetiche rare, tra cui la Sclerosi Tuberosa Complessa (TSC) e per il trattamento dello Status Epilepticus Refrattario (RSE). Sta sviluppando il ganaxolone in formulazioni per due diverse vie di somministrazione: endovenosa (IV) e orale, per massimizzare la portata terapeutica per i pazienti adulti e pediatrici in contesti di assistenza acuta e cronica.
Marinus Pharmaceuticals, Inc. annuncia il ritardo dello studio clinico di fase 3 RAISE nell'epilessia di stato e degli studi clinici associati con il Ganaxolone IV