Marinus Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che a causa dell'impatto della variante COVID-19 Omicron sulle risorse ospedaliere e di un'inaspettata interruzione del materiale di fornitura clinica associato al ganaxolone per via endovenosa, lo studio RAISE, di fase 3, in doppio cieco e controllato con placebo per il trattamento dello status epilepticus, dovrebbe ora essere completato nella seconda metà del 2023. Marinus ha sospeso temporaneamente la prova di RAISE dopo che il controllo di routine dei lotti di stabilità del materiale clinico del rifornimento ha indicato che è diventato necessario per ridurre la durata di conservazione a di meno che i 24 mesi anticipati per incontrare le specifiche di prova di stabilità del prodotto. L'azienda sta designando il rifornimento del materiale di prova clinica per la fine del secondo trimestre 2022. Separatamente, Marinus sta implementando i miglioramenti nel processo di produzione con l'obiettivo di raggiungere una durata di conservazione del prodotto di 24 mesi o maggiore per il ganaxolone IV. COVID-19, e più recentemente la variante Omicron, hanno continuato ad avere un impatto sulle risorse ospedaliere e hanno messo a dura prova il personale ospedaliero, in particolare nelle unità di terapia intensiva, dove viene condotto lo studio RAISE. Questo ha portato a un'iscrizione più lenta del previsto. Nonostante questi problemi, l'interesse per la sperimentazione rimane forte con 48 siti ora attivati e ulteriori siti previsti, compresa la potenziale espansione in Canada. Come conseguenza di questi impatti, Marinus sta rivedendo il suo obiettivo per l'annuncio dei dati della linea superiore dalla prova di RAISE alla seconda metà di 2023. I tempi per lo studio di Fase 2 RESET sull'uso adiuvante di ganaxolone nello status epilettico stabilito e lo studio di Fase 3 RAISE II (per la registrazione europea) nello status epilettico, sono entrambi destinati a subire un ritardo di inizio di sei mesi. L'interruzione della fornitura clinica riguarda la formulazione IV di ganaxolone e i programmi clinici IV. Questo problema di fornitura non influisce sulla formulazione di sospensione orale di ganaxolone o sulla New Drug Application (NDA) della società, che è stata presentata a luglio alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, per il trattamento delle crisi associate al disturbo da carenza di CDKL5, una rara epilessia genetica. La data di azione del Prescription Drug User Fee Act per la NDA è il 20 marzo 2022.