Marinus Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Commissione Europea (CE) ha concesso l'approvazione di ZTALMY® (ganaxolone) sospensione orale per il trattamento aggiuntivo delle crisi epilettiche associate al disturbo da deficit della chinasi ciclina-dipendente-like 5 (CDKL5) nei pazienti di età compresa tra i due e i 17 anni. ZTALMY può essere continuato nei pazienti di età pari o superiore a 18 anni. L'approvazione CE di ZTALMY nella CDD è supportata dai dati dello studio di Fase 3 Marigold, in doppio cieco e controllato con placebo, in cui 101 pazienti sono stati randomizzati e i soggetti trattati con ZTALMY hanno mostrato una riduzione mediana del 30,7% nella frequenza delle crisi motorie maggiori a 28 giorni, rispetto a una riduzione mediana del 6,9% per coloro che hanno ricevuto il placebo, raggiungendo l'endpoint primario dello studio (p=0,0036).

Nello studio di estensione in aperto Marigold, i pazienti trattati con ZTALMY per almeno 12 mesi (n=48) hanno registrato una riduzione mediana del 49,6% della frequenza delle crisi motorie maggiori. Nel programma di sviluppo clinico, ZTALMY ha dimostrato efficacia, sicurezza e tollerabilità, con le reazioni avverse più comuni (incidenza =5% e almeno il doppio rispetto al placebo) nel gruppo ZTALMY: sonnolenza, piressia, ipersecrezione salivare e allergia stagionale. Nel maggio 2022, i risultati dello studio Marigold sono stati pubblicati su The Lancet Neurology.

L'approvazione segue un parere positivo emesso nel maggio 2023 dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano dell'Agenzia Europea per i Medicinali ed è applicabile a tutti i 27 Stati membri dell'Unione Europea più Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Nel luglio 2021, Marinus e Orion Corporation hanno stipulato un accordo di collaborazione che garantisce a Orion il diritto di commercializzare ZTALMY in Europa.