Merck ha annunciato i risultati positivi dello studio di Fase 3 KEYNOTE-966. Nell'analisi finale di questo studio, KEYTRUDA, la terapia anti-PD-1 di Merck, in combinazione con la chemioterapia standard (gemcitabina e cisplatino) ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente significativo della sopravvivenza globale (OS) rispetto alla sola chemioterapia per il trattamento di prima linea dei pazienti con tumore delle vie biliari (BTC) avanzato o non resecabile. Il profilo di sicurezza di KEYTRUDA in questo studio è stato coerente con quello osservato negli studi precedenti.

I risultati saranno presentati in occasione di un prossimo meeting medico e saranno sottoposti alle autorità regolatorie. Merck ha un ampio programma di sviluppo clinico che valuta KEYTRUDA nei tumori gastrointestinali e continua a studiare KEYTRUDA per usi multipli nei tumori gastrici, epatobiliari, esofagei, pancreatici e colorettali. KEYNOTE-966 è uno studio di Fase 3 randomizzato, in doppio cieco (ClinicalTrials.gov, NCT04003636) che valuta KEYTRUDA in combinazione con gemcitabina e cisplatino rispetto a placebo più gemcitabina e cisplatino per il trattamento di prima linea del BTC avanzato e/o non resecabile.

L'endpoint primario era la OS, mentre gli endpoint secondari includevano la sopravvivenza libera da progressione, il tasso di risposta obiettiva, la durata della risposta e la sicurezza. Lo studio ha arruolato 1.069 pazienti che sono stati randomizzati a ricevere KEYTRUDA (200 mg ogni tre settimane per un massimo di circa due anni) più gemcitabina e cisplatino, oppure placebo più gemcitabina e cisplatino. Il cancro delle vie biliari è un gruppo di tumori rari e altamente aggressivi della cistifellea e dei dotti biliari.

Il cancro delle vie biliari è il secondo tipo più comune di tumore primario del fegato dopo il carcinoma epatocellulare, e rappresenta il 15% di tutti i tumori del fegato. Si stima che ci siano circa 211.000 nuovi casi di BTC diagnosticati e 174.000 decessi per questa malattia ogni anno a livello globale. Il tumore delle vie biliari viene diagnosticato più frequentemente nei pazienti di età compresa tra i 50 e i 70 anni, e il 70% dei pazienti con BTC viene diagnosticato in fase avanzata.

I pazienti con diagnosi di BTC hanno una prognosi molto sfavorevole, poiché il tasso di sopravvivenza a cinque anni è stimato tra il 5% e il 15%. KEYTRUDA è una terapia anti recettore della morte programmata-1 (PD-1) che agisce aumentando la capacità del sistema immunitario del corpo di aiutare a individuare e combattere le cellule tumorali. KEYTRUDA è un anticorpo monoclonale umanizzato che blocca l'interazione tra PD-1 e i suoi ligandi, PD-L1 e PD-L2, attivando così i linfociti T che possono colpire sia le cellule tumorali che quelle sane.