Modalis Therapeutics Corporation ha annunciato di aver deciso di perseguire lo sviluppo di MDL-105 come pipeline interna. MDL-105 è una terapia genica innovativa per il trattamento della cardiomiopatia dilatativa (DCM) attraverso la regolazione del gene Titin. La titina è la più grande proteina umana, composta da ~35.000 aminoacidi codificati da un cDNA di 17kbp ed è la terza proteina più abbondante nel muscolo.

È stato difficile regolare l'espressione di proteine così grandi con le tecnologie convenzionali, ma l'azienda è riuscita a raggiungere questo obiettivo con la tecnologia CRISPR-GNDM®. Storicamente, la cardiomiopatia è stata classificata come una malattia cardiovascolare, ma meccanicamente può essere considerata una malattia muscolare e l'azienda ritiene che si tratti di un'indicazione plug-and-play a cui applicare direttamente le tecnologie e il know-how accumulati nell'area delle malattie muscolari. MDL-105 è una pipeline che l'azienda sta ricercando internamente e, data la portata della malattia, l'azienda ha già ricevuto richieste da diverse aziende biotecnologiche e da importanti aziende farmaceutiche per prendere in considerazione una partnership, anche se l'azienda è ancora nelle prime fasi di sviluppo.

La tempistica dell'accordo di licenza non è ancora stata determinata. Oltre al deposito di una domanda di brevetto, è necessaria una valutazione ragionevole della fattibilità commerciale prima che la Società decida di includere un nuovo prodotto sviluppato nella pipeline interna, che è stata approvata dal Consiglio di Amministrazione. Con l'aggiunta di MDL-105, l'azienda ha ora cinque prodotti nella pipeline interna, e insieme alle tre pipeline in Collaborazione, l'azienda ha un totale di otto prodotti in pipeline.