Modalis Therapeutics Corporation ha annunciato che l'azienda è stata accettata per una presentazione orale al Global Cell & Gene Therapy Summit (8-10 luglio 2024, Boston, USA) e i seguenti risultati della ricerca saranno presentati dal CSO, Dr. Tetsuya Yamagata. Concetto di prodotto e razionale per MDL-101, un farmaco di precisione differenziato per la distrofia muscolare congenita LAMA2 (LAMA2-CMD). I dati preclinici supportano l'efficacia nei topi knockout LAMA-2 (topi modello della malattia dyW) e il coinvolgimento del bersaglio nei primati non umani (NHP).

La possibilità che la tecnologia di editing dell'epigenoma basata su CRISPR possa mostrare un'efficacia clinica come approccio terapeutico per il trattamento di gravi malattie genetiche. MDL-101 è una terapia sperimentale di modulazione dell'epigenoma in fase di studio per il trattamento della distrofia muscolare congenita LAMA2 (LAMA2-CMD). MDL-101 è composto da un nucleotide guida che punta al gene LAMA-1, un gene gemello altamente omologo del gene che causa la malattia LAMA-2, dall'enzima Cas9 (dCas9) fuso con un dominio transattivante guidato da un promotore specifico del muscolo e codificato in un vettore AAV specifico del muscolo.

MDL-101 aumenta i prodotti del gene LAMA-1 nel tessuto muscolare dei pazienti per compensare la perdita di funzione causata dalla mutazione di LAMA-2, e quindi ha il potenziale di fornire un beneficio terapeutico una tantum e duraturo per le persone affette da LAMA2-CMD. Modalis Therapeutics sviluppa farmaci genetici di precisione utilizzando la tecnologia di editing dell'epigenoma. Modalis sta perseguendo terapie per le malattie genetiche orfane utilizzando la sua tecnologia proprietaria CRISPR-GNDM®, che consente la modulazione specifica del gene/locus dell'espressione genica o l'editing epigenetico senza la necessità di scissione del DNA o di alterazione della sequenza del DNA.

Con sede centrale a Tokyo e laboratori e strutture a Waltham nel Massachusetts, l'azienda è quotata nel mercato Growth della Borsa di Tokyo.