Neurogene Inc. ha annunciato il dosaggio delle prime due pazienti pediatriche con la sindrome di Rett nel suo studio di Fase 1/2 in corso con NGN-401. La sindrome di Rett è un disturbo debilitante del neurosviluppo, legato all'X, con una significativa necessità medica non soddisfatta. Negli studi non clinici con NGN-401 a dosi clinicamente rilevanti, le caratteristiche cardiache della sindrome di Rett sono migliorate e non è stata osservata alcuna tossicità da sovraespressione.

Questi dati facevano parte del solido pacchetto non clinico che ha supportato la decisione della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti di consentire a Neurogene di procedere direttamente in una popolazione pediatrica per il suo primo studio sull'uomo. NGN-401 ha ottenuto anche la designazione di farmaco orfano, la designazione di malattia pediatrica rara e la designazione Fast Track da parte della FDA. Lo studio clinico di Fase 1/2, in aperto, a braccio singolo e multicentrico (NCT05898620) sta valutando NGN-401 a una dose di 1x1015 genomi vettoriali totali per valutare la sicurezza e la tollerabilità di NGN-401 in pazienti pediatrici di età compresa tra i 4 e i 10 anni con la sindrome di Rett.

Le prime due pazienti sono state somministrate in sequenza nel terzo e quarto trimestre del 2023 presso il Texas Children's Hospital, un centro di ricerca pediatrica riconosciuto a livello internazionale e affiliato al Baylor College of Medicine, nonché il primo sito di sperimentazione clinica aperto negli Stati Uniti per questo studio. L'azienda rimane sulla buona strada per riferire i dati clinici preliminari della prima coorte di pazienti in questo studio nel quarto trimestre del 2024, con ulteriori dati da un numero più ampio di pazienti previsti nella seconda metà del 2025. Le femmine con la sindrome di Rett hanno in genere uno sviluppo normale fino a 6-18 mesi di età, seguito da un progressivo deterioramento delle abilità acquisite, come la motricità grossolana e fine, la funzione intenzionale della mano e la comunicazione.

Successivamente, sviluppano movimenti stereotipati della mano, come il torcicollo. Le dichiarazioni previsionali contenute in questa comunicazione includono, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, le dichiarazioni relative all'arruolamento previsto e alla tempistica dei dati dello studio clinico di Fase 1/2 di Neurogene; le dichiarazioni relative al potenziale e alle aspettative sui programmi di Neurogene, compresi NGN-101, NGN-401 e le sue opportunità in fase di ricerca; il dosaggio previsto di ulteriori pazienti nello studio clinico di Fase1/2 di Neurogene; le dichiarazioni del Fondatore e Amministratore Delegato di Neurogene. La limitata esperienza di Neurogene nella progettazione di studi clinici e la mancanza di esperienza nella conduzione di studi clinici; la capacità di identificare e di orientarsi verso altri programmi, candidati di prodotto o indicazioni che potrebbero essere più redditizi o di successo rispetto agli attuali candidati di prodotto di Neurogene; le aspettative relative al mercato e al potenziale dell'attuale candidato di prodotto di Neurogene; la sostanziale concorrenza che Neurogene deve affrontare nella scoperta, nello sviluppo o nella commercializzazione di prodotti; le aspettative relative alla sostanziale concorrenza che Neurogene deve affrontare nella scoperta, nello sviluppo o nella commercializzazione di prodotti; le aspettative relative al potenziale e alle attese per gli Stati Uniti.