Orgenesis Inc. e Kurve Therapeutics hanno annunciato risultati positivi di studi preclinici per la somministrazione intranasale di un prodotto a base di virus oncolitico cellulare. I risultati hanno dimostrato una riduzione del tumore superiore al 50% in un modello di glioblastoma murino. Lo studio è stato condotto da un'organizzazione di ricerca preclinica indipendente.

Nello studio, il prodotto a base di cellule è stato somministrato con successo nel cervello dei topi per via intranasale, utilizzando la tecnologia brevettata Controlled Particle Dispersion® di Kurve Therapeutics come approccio innovativo per bypassare la barriera emato-encefalica. Storicamente, la barriera emato-encefalica ha rappresentato un ostacolo primario nella somministrazione di terapie, soprattutto per le molecole più grandi e le terapie cellulari, direttamente al cervello. Orgenesis, attraverso la sua filiale di servizi POCare di recente costituzione, fornisce una produzione di grado clinico del prodotto a uno dei suoi clienti, un'importante società di sviluppo di terapie cellulari.

Il prodotto è stato somministrato ai pazienti per via endovenosa in collaborazione con l'Hospital Infantil Universitario Niño Jesús di Madrid, Spagna. La produzione viene effettuata presso l'ospedale, utilizzando le Unità di Trattamento Mobili e il Laboratorio di Orgenesis (OMPUL) per fornire lotti di grado clinico. Il glioblastoma multiforme (GBM) è un tumore altamente aggressivo, con un tasso di sopravvivenza a cinque anni stimato al 5%.

Le dimensioni del mercato globale del trattamento del glioblastoma multiforme sono state valutate in 2,14 miliardi di dollari nel 2020 e si prevede un aumento a un tasso di crescita annuale composto dell'8,8% dal 2021 al 2028. Per i pazienti affetti da glioblastoma, attualmente esistono solo poche opzioni terapeutiche. Queste opzioni terapeutiche attuali presentano spesso problemi di sicurezza, limitano le opzioni di ri-somministrazione e comportano un onere terapeutico significativo.

Una delle ragioni della mancanza di trattamenti efficaci è dovuta alla penetrazione non ottimale della barriera emato-encefalica per i potenziali candidati farmaci nel sistema nervoso centrale. Ciò comporta una scarsa distribuzione ed efficacia.