Pluri Inc. ha annunciato che il National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID) degli Stati Uniti, parte dei National Institutes of Health (NIH), ha esercitato la sua opzione per il secondo anno del contratto triennale da 4,2 milioni di dollari stipulato con Pluri nel luglio 2023. Nei 12 mesi che vanno dal 1° luglio 2024 al 30 giugno 2025, il NIAID fornirà 1,4 milioni di dollari all'Azienda per produrre la terapia cellulare PLX-R18 e per condurre studi in vitro e in vivo per sviluppare PLX-R18 come potenziale nuovo trattamento per le complicazioni ematopoietiche della sindrome da radiazioni acute (H-ARS). La H-ARS è causata dall'esposizione a quantità di radiazioni ionizzanti potenzialmente letali, come quelle che possono verificarsi durante un incidente radiologico o nucleare, attività terroristiche e/o guerre.

La condizione è caratterizzata da una depressione del midollo osseo dose-dipendente, che porta a neutropenia, trombocitopenia e anemia, e probabilmente alla morte. La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato in precedenza una richiesta di Investigational New Drug per PLX-R18 per il trattamento della H-ARS in caso di incidenti nucleari o radiologici e le ha concesso la designazione di farmaco orfano. Nell'ultimo anno, Pluri ha collaborato con l'Istituto di Ricerca sulla Radiobiologia delle Forze Armate del Dipartimento della Difesa degli Stati Uniti (DoD) presso la Uniformed Services University of Health Sciences di Bethesda, Maryland, ottenendo progressi significativi nello sviluppo di PLX-R18 come potenziale trattamento per la H-ARS.

PLX-R18 è stato testato in modo sicuro sia negli esseri umani che negli animali. Studi precedenti finanziati dal NIH/NIAID e condotti in conformità con il percorso Animal Rule della FDA hanno dimostrato che il PLX-R18 somministrato agli animali dopo l'esposizione alle radiazioni per la H-ARS ha aumentato significativamente i tassi di sopravvivenza dal 29% nel gruppo di controllo al 97% nel gruppo trattato (p < 0,001). Gli studi condotti dal Dipartimento della Difesa hanno dimostrato che il PLX-R18, somministrato come misura profilattica 24 ore prima dell'esposizione alle radiazioni e di nuovo 72 ore dopo l'esposizione, ha determinato un aumento significativo dei tassi di sopravvivenza, dal 4% di sopravvivenza nel gruppo placebo al 74% nel gruppo trattato (log-rank test p < 0,0001).

Inoltre, i dati mostrano un aumento significativo del recupero dei globuli bianchi (p = 0,0047), delle piastrine (p = 0,0070), dei neutrofili (p = 0,0003) e dei linfociti (p = 0,0025) rispetto alla somministrazione del veicolo, e dimostrano anche un profilo di sicurezza favorevole. PLX-R18 è stato testato negli esseri umani con recupero ematopoietico incompleto dopo il trapianto di cellule ematopoietiche ed è stato ben tollerato con un profilo di sicurezza favorevole. I pazienti trattati con PLX-R18 hanno mostrato un aumento di tutti e tre i tipi di cellule ematiche rispetto al basale, con livelli di piastrine (p <0,001), emoglobina (p=0,02) e neutrofili (p=0.15) aumentano già 1 mese dopo la somministrazione di PLX-R18 e durano fino a 12 mesi dopo il trattamento, mentre si registra una riduzione significativa del numero medio di unità trasfuse, da 5,09 a 0,55 al mese per le piastrine (p=0,045) e da 2,91 a 0 per i globuli rossi (p=0,0005) nei 12 mesi di follow-up.