Chiesi Global Rare Diseases e Protalix BioTherapeutics, Inc. hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato ELFABRIO (pegunigalsidasi alfa-iwxj) negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti con la malattia di Fabry. ELFABRIO è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata. Si tratta di un enzima ricombinante a-Galattosidasi-A umano espresso in colture di cellule vegetali, progettato per garantire una lunga emivita.

La sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ELFABRIO sono state studiate in un programma di sviluppo clinico completo in oltre 140 pazienti con un follow-up di trattamento fino a 7,5 anni. È stato studiato sia in pazienti naïve alla ERT che in pazienti con esperienza di ERT, compreso uno studio testa a testa che ha raggiunto l'endpoint primario con ELFABRIO che ha dimostrato un'efficacia non inferiore a quella dell'agalsidasi beta nel controllare il declino della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) e in cui ELFABRIO è stato generalmente ben tollerato con la maggior parte degli eventi avversi di gravità lieve o moderata. ELFABRIO ha un'emivita iniziale di 78,9 ± 10,3 ore.

Gli studi clinici non hanno stabilito che l'emivita comporti un'efficacia o una sicurezza superiore in base a punti finali clinicamente rilevanti. Elfabrio® (pegunigalsidasi alfa-iwxj) è indicato per il trattamento di adulti con malattia di Fabry confermata. Prima della somministrazione di Elfabrio, consideri un pretrattamento con antistaminici, antipiretici e/o corticosteroidi.

Informare i pazienti e chi li assiste dei segni e dei sintomi delle reazioni di ipersensibilità e delle reazioni associate all'infusione (IAR) e istruirli a rivolgersi immediatamente a un medico se si verificano tali sintomi. Se si verifica una reazione di ipersensibilità grave (compresa l'anafilassi) o una IAR grave, interrompere immediatamente la somministrazione di Elfabrio e avviare un trattamento medico appropriato. Se si verifica una reazione di ipersensibilità da lieve a moderata o una IAR, considerare di rallentare la velocità di infusione o di sospendere temporaneamente la dose.

Negli studi clinici, 20 (14%) pazienti trattati con Elfabrio hanno manifestato reazioni di ipersensibilità. Quattro pazienti trattati con Elfabrio (3%) hanno sperimentato reazioni di anafilassi che si sono verificate entro 5-40 minuti dall'inizio dell'infusione iniziale. I segni e i sintomi delle reazioni di ipersensibilità e dell'anafilassi comprendevano cefalea, nausea, vomito, senso di oppressione alla gola, edema facciale e orale, eruzione cutanea troncale, tachicardia, ipotensione, rigori, orticaria, prurito intenso, moderata ostruzione delle vie aeree superiori, macroglossia e lieve edema delle labbra.

Negli studi clinici, 41 (29%) pazienti trattati con Elfabrio hanno sperimentato una o più reazioni associate all'infusione, tra cui ipersensibilità, nausea, brividi, prurito, eruzione cutanea, dolore al petto, vertigini, vomito, astenia, dolore, starnuti, dispnea, congestione nasale, irritazione della gola, dolore addominale, eritema, diarrea, sensazione di bruciore, nevralgia, cefalea, parestesia, tremore, agitazione, aumento della temperatura corporea, vampate, bradicardia, mialgia, ipertensione e ipotensione. Durante gli studi clinici è stato riportato un caso di glomerulonefrite membranoproliferativa con depositi immunitari nel rene. Monitorare la creatinina sierica e il rapporto proteine urinarie-creatinina.

Se si sospetta una glomerulonefrite, sospendere il trattamento fino a quando non sarà effettuata una valutazione diagnostica. Quando si passa a Elfabrio da una precedente terapia enzimatica sostitutiva, il rischio di reazioni di ipersensibilità e di reazioni associate all'infusione può aumentare in alcuni pazienti con anticorpi anti-farmaco (ADA) preesistenti. Considerare il monitoraggio degli ADA IgG e IgE e della risposta clinica o farmacodinamica (es. livelli plasmatici di liso-Gb3).

Le reazioni avverse più comuni (=15%) sono state reazioni associate all'infusione, nasofaringite, cefalea, diarrea, affaticamento, nausea, mal di schiena, dolore alle estremità e sinusite.