Protalix Biotherapeutics e Chiesi Global Rare Diseases annunciano l'accettazione da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti della domanda di licenza biologica ripresentata per la pegunigalsidasi alfa per il trattamento della malattia di Fabry.
05 dicembre 2022 alle 12:50
Condividi
Protalix BioTherapeutics, Inc. e Chiesi Global Rare Diseases hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha accettato la richiesta di licenza biologica (BLA) ripresentata per la pegunigalsidasi alfa (PRX-102) per il trattamento proposto di pazienti adulti con malattia di Fabry. La pegunigalsidasi alfa è un candidato prodotto sperimentale a lunga durata d'azione, ricombinante, pegilato e reticolato di a-galattosidasi-A, appositamente progettato. Nella lettera di comunicazione per il deposito del BLA, l'FDA ha indicato che il BLA ripresentato è stato considerato una risposta completa, di classe 2, e ha fissato una data di azione al 9 maggio 2023, ai sensi del Prescription Drug User Fee Act (PDUFA).
Come annunciato il mese scorso, il 9 novembre 2022 è stato ripresentato alla FDA un BLA per PRXu102 per il trattamento di pazienti adulti con la malattia di Fabry. La ripresentazione del BLA include una serie completa di dati clinici e di produzione. I dati sono stati raccolti da studi che hanno coinvolto più di 140 pazienti affetti dalla malattia di Fabry con un follow-up fino a cinque anni, compresi tutti e tre gli studi completati del programma clinico di Fase III di PRX-102, tra cui lo studio BALANCE, lo studio BRIDGE e lo studio BRIGHT, nonché la sperimentazione clinica di Fase I/II di PRXu102.
I dati della Fase I/II includono i dati raccolti dallo studio di estensione correlato, successivo allo studio di Fase I/II. La ripresentazione del BLA include anche i dati di sicurezza raccolti dagli studi di estensione di Fase III in corso su PRXu102. In caso di approvazione, Protalix avrà diritto a ricevere un pagamento a titolo di milestone da Chiesi.
Protalix BioTherapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sullo sviluppo e sulla commercializzazione di proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso il suo sistema di espressione proprietario basato su cellule vegetali, ProCellEx. Inoltre, l'Azienda sta sviluppando l'uricasi PEGilata, o PRX-115, per il trattamento della gotta grave, la DNasi I a lunga durata d'azione (LA), o PRX-119, per il trattamento delle malattie legate ai NET, e altre tecnologie e attività precliniche. Il suo prodotto Elelyso è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) per il trattamento dei pazienti con la malattia di Gaucher. La sua piattaforma ProCellEx viene utilizzata per produrre entrambi i suoi prodotti approvati e commercializzati, oltre a PRX-115 e PRX-119. PRX-115, una Uricasi ricombinante PEGilata espressa da cellule vegetali (urato ossidasi) - un enzima chimicamente modificato in fase di sviluppo per il potenziale trattamento della gotta grave. PRX-119 è un candidato prodotto di DNasi I umana ricombinante, espressa in cellule vegetali e PEGilata.
Protalix Biotherapeutics e Chiesi Global Rare Diseases annunciano l'accettazione da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti della domanda di licenza biologica ripresentata per la pegunigalsidasi alfa per il trattamento della malattia di Fabry.
PROTALIX BIOTHERAPEUTICS, INC. 
