Rezolute, Inc. ha annunciato i risultati della somministrazione di RZ358 a un paziente con ipoglicemia refrattaria dovuta a iperinsulinismo mediato da tumore (tmHI) in base all'uso compassionevole, nell'ambito del suo programma di accesso esteso (EAP).In precedenza, l'Azienda ha riferito del successo dell'uso di RZ358 per un paziente con ipoglicemia refrattaria dovuta a un insulinoma metastatico, che è stato pubblicato in una recente edizione del New England Journal of Medicine (389;8).A seguito di tale pubblicazione, l'Azienda ha recentemente ricevuto e accolto la richiesta di un medico-investigatore che aveva l'approvazione della FDA per l'uso di RZ358 per un paziente con ipoglicemia refrattaria dovuta a un tumore al collo dell'utero metastatico, secernente insulina. La paziente ha iniziato il trattamento con RZ358 nel settembre 2023, che ha portato alla risoluzione dell'ipoglicemia e le ha permesso di essere dimessa dall'ospedale per riprendere la terapia diretta contro il cancro, continuando a ricevere RZ358 per controllare l'ipoglicemia. In particolare, la persona con insulinoma metastatico è rimasta in terapia con RZ358 per quasi un anno.

RZ358 è un anticorpo monoclonale completamente umano che agisce a valle del pancreas e si lega invece a un sito allosterico unico sui recettori dell'insulina nel fegato, nel grasso e nel muscolo. L'anticorpo contrasta gli effetti dell'insulina elevata nell'organismo, modulando il legame, la segnalazione e l'attività dell'insulina per riportare i livelli di glucosio a un range normale. Rezolute ritiene che RZ358 sia ideale come potenziale terapia per l'iperinsulinismo congenito (cHI) e altre condizioni caratterizzate da livelli eccessivi di insulina.

Poiché RZ358 agisce a valle del pancreas, ha il potenziale per essere universalmente efficace nel trattamento dell'iperinsulinismo congenito, indipendentemente dal difetto genetico causale, così come delle forme acquisite di HI, come quelle mediate dagli insulinomi e da altri tipi di tumore. RZ358 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano negli Stati Uniti e nell'Unione Europea per il trattamento della cHI, nonché la designazione di malattia rara pediatrica negli Stati Uniti. Lo studio di Fase 2b (RIZE) di RZ358 nei pazienti con IRC, ha dimostrato che RZ358 era generalmente sicuro e ben tollerato, oltre che altamente efficace nel correggere l'ipoglicemia, nei partecipanti che non riuscivano a seguire le terapie standard disponibili.

L'Azienda è in procinto di avviare uno studio pivotale di Fase 3 di RZ358 (sunRIZE) al di fuori degli Stati Uniti, in soggetti di età pari o superiore a tre mesi, nel quarto trimestre del 2023. Il mercato indirizzabile per la cHI è stimato in circa 3.500 pazienti negli Stati Uniti e in 10.000 pazienti in generale nei mercati indirizzabili.