Roche sta progettando un nuovo studio di Fase 2 per valutare tominersen nella malattia di Huntington (HD). Dopo l'interruzione del dosaggio nello studio di Fase 3 GENERATION HD1, le analisi esplorative post-hoc suggeriscono che il tominersen potrebbe giovare ai pazienti adulti più giovani con un carico di malattia inferiore. Questi risultati devono essere confermati in uno studio randomizzato, controllato con placebo.

Roche sta progettando lo studio clinico di Fase 2 per esplorare diverse dosi di tominersen in una popolazione di pazienti adulti più giovani con un minor carico di malattia. Roche condividerà ulteriori dettagli sul disegno del nuovo studio di Fase 2 in occasione di futuri incontri scientifici. A partire dalla comunità scientifica il 20 gennaio.

20 gennaio 2022, Roche parteciperà a una serie di webinar per discutere i risultati dell'analisi post-hoc dei dati dello studio GENERATION HD1 e le prossime tappe del programma tominersen. Tominersen, in precedenza IONIS-HTTRx o RG6042, è un farmaco sperimentale antisenso progettato per ridurre la produzione di tutte le forme della proteina huntingtina (HTT), compresa la sua variante mutata, mHTT. Nel dicembre 2017, Roche ha ottenuto la licenza del farmaco sperimentale da Ionis.

Il programma di sviluppo clinico di tominersen comprende i seguenti studi: GENERATION HD1: uno studio clinico di Fase 3 randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza del trattamento con tominersen nelle persone con HD manifesta per 25 mesi. I partecipanti allo studio sono stati randomizzati a 120 mg ogni due mesi o 120 mg ogni quattro mesi con iniezioni intratecali di tominersen, oppure al placebo. Lo studio ha reclutato 791 partecipanti provenienti da 18 Paesi del mondo.

Nel marzo 2021, Roche ha annunciato l'interruzione del dosaggio nello studio di Fase 3 GENERATION HD1 con tominersen, a seguito di una raccomandazione del Comitato indipendente di monitoraggio dei dati (iDMC) basata su una valutazione complessiva del rapporto beneficio/rischio. Lo studio è in corso senza dosaggio per consentire ai partecipanti di essere seguiti per la sicurezza e gli esiti clinici. Lo studio si concluderà all'ultima visita del paziente, come previsto a marzo/aprile 2022.

GEN-EXTEND: uno studio di estensione in aperto per i partecipanti provenienti da qualsiasi studio Roche HD. I partecipanti hanno ricevuto 120 mg di tominersen ogni due mesi o ogni quattro mesi nello studio. Lo studio è in corso senza dosaggio per consentire ai partecipanti di essere seguiti per la sicurezza e gli esiti clinici.

Lo studio si concluderà a marzo/aprile 2022. GEN-PEAK: uno studio di Fase I che mira a comprendere meglio la farmacocinetica di tominersen e il modo in cui tominersen influisce sui livelli di mHTT e su altri marcatori nel liquido spinale e nel sangue, che studia diverse dosi di tominersen in due somministrazioni. Lo studio si concluderà ora, poiché tutti i pazienti hanno completato la Parte 1 dello studio e la Parte 2 non sarà condotta.