Sierra Oncology, Inc. ha annunciato che due abstract sono stati accettati nel programma della Riunione Annuale della Società Americana di Oncologia Clinica (ASCO) che si terrà dal 3 al 7 giugno 2022, a Chicago e online. Un abstract che presenta i dati completi dello studio pivotale di fase 3 MOMENTUM nei pazienti con mielofibrosi sintomatica e anemica è stato selezionato per una presentazione orale il 7 giugno. Un'analisi supplementare di un sottogruppo dello studio che valuta la sicurezza e l'efficacia per i pazienti con una bassa conta piastrinica è stata selezionata per la presentazione di un poster. Estratto: 7002: MOMENTUM: Studio randomizzato di fase 3 di Momelotinib (MMB) rispetto a Danazol (DAN) in pazienti sintomatici e anemici con mielofibrosi (MF) precedentemente trattati con un inibitore JAK: I risultati primari e tutti i principali risultati secondari, nonché i dati sulla sicurezza, dello studio pivotale di Fase 3 MOMENTUM su momelotinib saranno presentati oralmente da Ruben Mesa, MD, co-Principal Investigator dello studio.

I dati chiave che saranno presentati includono: Endpoint primario del punteggio totale dei sintomi (TSS) >50%: 25% nel braccio MMB vs. 9% nel braccio di controllo (p=0,0095); Endpoint secondario di indipendenza trasfusionale (TI): 31% nel braccio MMB vs. 20% nel braccio di controllo (p=0,0064 unilaterale; non inferiorità); Endpoint secondario di tasso di risposta splenica (SRR) >35%: 23% nel braccio MMB vs.

3% nel braccio di controllo (p=0,0006); l'SRR >25% è stato del 40% nel braccio MMB e del 6% nel braccio di controllo. Una tendenza al miglioramento della sopravvivenza globale è dimostrata nel braccio MMB sulla base dei dati fino alla Settimana 24 (p=0,0719) e complessivi (p=0,3510); il tasso di eventi avversi di Grado 3 o peggiore nel periodo di trattamento randomizzato è stato del 54% nel braccio MMB e del 65% nel braccio di controllo. Gli eventi avversi gravi emergenti dal trattamento sono stati il 35% nel braccio MMB e il 40% nel braccio di controllo.

Gli eventi avversi non ematologici più frequenti sono stati diarrea, nausea, astenia, prurito e aumento della creatinina nel sangue; le caratteristiche medie al basale per tutti i pazienti erano TSS di 27, emoglobina (Hgb) di 8 g/dL e conta piastrinica di 145 x 109/L. Abstract 7061: Pazienti trombocitopenici affetti da mielofibrosi (MF) precedentemente trattati con un inibitore JAK in uno studio randomizzato di fase 3 su Momelotinib (MMB) rispetto a Danazol (DAN) [MOMENTUM]: L'abstract 7061 evidenzierà un'analisi dei pazienti di MOMENTUM con conta piastrinica basale fino a 25 x 109/L sugli endpoint dello studio, compresa la riduzione della TSS alla Settimana 24 di >50% rispetto al basale, i tassi di indipendenza dalle trasfusioni e il SRR di >35% rispetto al basale. I risultati che saranno presentati includono: Dei 195 pazienti arruolati nello studio MOMENTUM, 124, 100 e 31 pazienti avevano conte piastriniche basali inferiori a 150, 100 e 50 x 109/L, rispettivamente; nei pazienti con piastrine basali < 100 x 109/L (MMB: n=66; DAN: n=34): La percentuale di responder TSS è stata del 29% nel braccio MMB e del 15% nel braccio di controllo; la percentuale di risposta TI è stata del 27% nel braccio MMB e del 21% nel braccio di controllo; la SRR è stata del 20% nel braccio MMB e del 6% nel braccio di controllo; Nei pazienti con piastrine al basale < 50 x 109/L (MMB: n=18; DAN: n=13): La percentuale di responder TSS è stata del 22% nel braccio MMB e dell'8% nel braccio di controllo; la percentuale di risposta TI è stata del 17% nel braccio MMB e del 15% nel braccio di controllo; l'SRR è stato del 22% nel braccio MMB e dello 0% nel braccio di controllo; Il sottogruppo trombocitopenico più ampio con piastrine basali < 150 x 109/L ha dimostrato un'efficacia e una sicurezza simili a quelle descritte nell'abstract pubblicato; Nei pazienti con piastrine basali inferiori a 50 x 109/L, i livelli medi di piastrine sono rimasti stabili nel tempo sia nel braccio MMB che nel braccio di controllo; La sopravvivenza complessiva ha favorito il braccio MMB, coerentemente con i risultati di sopravvivenza nella popolazione intention-to-treat; la percentuale di pazienti che hanno sperimentato eventi avversi di grado 3 o superiore legati al trattamento sono stati paragonabili tra i bracci di studio; le caratteristiche medie al basale per i pazienti con piastrine al basale < 100 x 109/L comprendevano TSS di 28 e 25 e Hgb di 8.1 e 7.8 g/dL.1 e 7,8 g/dL per i bracci MMB e controllo, rispettivamente. Nei pazienti trombocitopenici, sintomatici e anemici con mielofibrosi, compresi quelli con piastrine basse fino a 25 x 109/L, momelotinib è stato somministrato in modo sicuro e ha dimostrato miglioramenti nelle risposte ai sintomi, nei tassi di indipendenza dalle trasfusioni e nelle risposte della milza rispetto al danazolo.

Coerentemente con la popolazione complessiva intention-to-treat di MOMENTUM, i livelli di piastrine sono rimasti stabili nel tempo, la sopravvivenza ha favorito momelotinib rispetto a danazolo e il profilo di sicurezza è stato generalmente mantenuto nei pazienti con mielofibrosi trombocitopenica che hanno ricevuto momelotinib.