Sanofi e Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi®) hanno presentato per la prima volta, il 10 luglio 2022, in una sessione di late-breaking al 30° Congresso della Società Internazionale sulla Trombosi e l'Emostasi (ISTH), i risultati positivi dello studio pivotale di Fase 3 XTEND-1, che valuta la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di efanesoctocog alfa (BIVV001), una terapia sostitutiva del fattore VIII in fase di sperimentazione, in adulti e adolescenti =12 anni con emofilia A grave, precedentemente trattati. Lo studio ha soddisfatto l'endpoint primario di efficacia: la profilassi con efanesoctocog alfa una volta alla settimana ha fornito una protezione dalle emorragie clinicamente significativa per le persone con emofilia A grave. I tassi medi e medi di emorragia annualizzata (ABR) sono stati rispettivamente 0,00 (IQR: 0,00-1,04) e 0,71 (SD: 1,43). Lo studio ha anche raggiunto l'endpoint secondario chiave, dimostrando una protezione dalle emorragie superiore (p < 0,0001) rispetto alla precedente profilassi con fattore VIII, con una riduzione stimata dell'ABR del 77% e un ABR medio di 0,69 rispetto al 2,96 della profilassi precedente, sulla base di un confronto intra-paziente (n=78). In un sottogruppo di partecipanti (n=17) studiati al basale e alla settimana 26, i livelli medi di fattore VIII sono rimasti nell'intervallo normale o quasi normale (>40 UI/dL) per la maggior parte della settimana, e a 15 UI/dL al settimo giorno post-dose, fornendo una maggiore protezione del livello di attività del fattore per i pazienti con profilassi una volta alla settimana.

I dati mostrano che gli adulti e gli adolescenti trattati con efanesoctocog alfa una volta alla settimana hanno sperimentato miglioramenti statisticamente significativi e clinicamente significativi nella salute fisica (p=0,0001), nell'intensità del dolore (p=0,0276) e nella salute delle articolazioni (p=0,0101), confrontando le misurazioni alla settimana 52 e quelle al basale.i Inoltre, efanesoctocog alfa è stato efficace nel trattamento delle emorragie, anche nelle articolazioni bersaglio; il 96,7% delle emorragie è stato risolto con una singola dose da 50 UI/kg. Efanesoctocog alfa è stato ben tollerato e non è stato rilevato lo sviluppo di inibitori del fattore VIII. Gli eventi avversi più comuni legati al trattamento (>5% dei partecipanti in totale) sono stati cefalea, artralgia, caduta e mal di schiena.