Syndax Pharmaceuticals annuncia l'avvio della presentazione Nda di Revumenib nella leucemia acuta KMt2ar recidivata/refrattaria nell'ambito del programma di revisione oncologica in tempo reale della Fda
24 ottobre 2023 alle 13:00
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Syndax Pharmaceuticals ha annunciato che l'Azienda presenterà una New Drug Application (NDA) per revumenib nella leucemia acuta KMT2Ar recidivata o refrattaria (R/R), compresa la leucemia mieloide acuta (AML) e la leucemia linfoide acuta (ALL), nell'ambito del programma Real-Time Oncology Review (RTOR) della Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Durante la riunione pre-NDA dell'Azienda, la FDA ha indicato che avrebbe esaminato la presentazione NDA di revumenib per la leucemia acuta KMT2Ar adulta e pediatrica nell'ambito del Programma RTOR del Centro di Eccellenza Oncologica. L'inclusione nel programma RTOR fa seguito alla Breakthrough Therapy Designation (BTD) annunciata in precedenza dall'FDA per la stessa indicazione e ai recenti dati topline positivi dello studio pivotale AUGMENT-101 nella leucemia acuta R/R KMT2Ar.
In particolare, consente uno stretto impegno tra lo sponsor e l'FDA durante l'intero processo di presentazione e permette all'FDA di esaminare singole sezioni di moduli di una domanda di farmaco, anziché richiedere la presentazione di moduli completi o di una domanda completa prima di avviare la revisione. Dall'inizio del programma nel 2018, 22 domande originali (comprese le sNDA e le NDA) sono state esaminate nell'ambito del Programma RTOR, con 19 approvazioni di farmaci negli Stati Uniti, mentre 3 sono ancora in fase di revisione. Revumenib ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e della Commissione Europea per il trattamento di pazienti con AML e la designazione Fast Track da parte della FDA per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con leucemie acute R/R che presentano un riarrangiamento KMT2A o una mutazione NPM1.
Revumenib ha ottenuto il BTD dalla FDA per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con leucemia acuta R/R che presentano un riarrangiamento K MT2A. Syndax prevede di avviare a breve la presentazione della NDA per la leucemia acuta KMT2Ar nell'ambito del Programma RTOR (Oncology Center of excellence Review) e prevede di completare la presentazione entro la fine del 2023. In seguito al ricevimento della designazione di Breakthrough Therapy da parte della FDA per revumenib per il trattamento della leucemia acuta R/R che presenta un riarrangiamento KMT2A, indipendentemente dall'età o dal tipo di tumore, e in base alle discussioni con la FDA, l'Azienda ha deciso di riunire i dati delle coorti AUGMENT - che hanno arruolato la LAM R/R KMT2 Ar e l'ALL R/R KMT2AR.
Syndax Pharmaceuticals, Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica. Si concentra sullo sviluppo di una pipeline di terapie antitumorali. I suoi candidati prodotti includono revumenib e axatilimab. Sta sviluppando revumenib, un potente e selettivo inibitore di piccole molecole dell'interazione di legame menina-MLL per il trattamento delle leucemie acute riarrangiate KMT2A, note anche come leucemie di lignaggio misto riarrangiate, tra cui la leucemia linfoblastica acuta e la leucemia mieloide acuta (AML), e la necleofosmina 1, nota anche come NPM1, mutante A. Sta anche esplorando l'uso di revumenib come trattamento nei tumori solidi, in particolare la sua attività nel cancro del colon-retto metastatico. Sta anche sviluppando axatilimab, un anticorpo monoclonale che blocca il recettore del fattore stimolante le colonie 1 (CSF-1R) nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) e nella fibrosi polmonare idiopatica. Entinostat è il suo candidato prodotto orale, una piccola molecola che ha effetti diretti sia sulle cellule tumorali che sulle cellule immunoregolatrici.
Syndax Pharmaceuticals annuncia l'avvio della presentazione Nda di Revumenib nella leucemia acuta KMt2ar recidivata/refrattaria nell'ambito del programma di revisione oncologica in tempo reale della Fda
SYNDAX PHARMACEUTICALS, INC. 
