Synlogic, Inc. ha annunciato che i dati positivi dello studio di Fase 2 Synpheny-1 per la fenilchetonuria (PKU) sono stati presentati in una presentazione sul podio durante il 44° Meeting Annuale della Society for inherited Metabolic Disorders (SIMD) a Salt Lake City, Utah. In presentazioni separate di poster, l'azienda ha presentato anche dati clinici e preclinici relativi al suo programma per l'omocistinuria (HCU). Questi risultati si basano sui dati top-line positivi di Synpheny-1 presentati da Synlogic nell'ottobre 2022, che confermano la prova di concetto nei pazienti PKU per SYNB1934, nonché sui dati top-line positivi di Fase 1 del programma HCU annunciati nel novembre 2022, che dimostrano la prova di meccanismo per SYNB1353.

I risultati dello studio hanno dimostrato la prova del meccanismo attraverso l'abbassamento dei livelli plasmatici di Met e il supporto meccanicistico attraverso la valutazione dei biomarcatori di attività. I dati preclinici includono l'evidenza dell'enterorecircolo di Met e l'abbassamento significativo della D4-Met plasmatica e della D4-tHCy plasmatica con SYNB1353 in un modello murino di deficit di cistationina beta-sintasi (CBS).