Avrobio riceve la designazione di malattia pediatrica rara dalla FDA degli Stati Uniti per la terapia genica di prima classe per la malattia di Gaucher.
27 ottobre 2022 alle 13:01
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AVROBIO, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la Designazione di Malattia Pediatrica Rara ad AVR-RD-02, una terapia genica sperimentale di prima classe che modifica geneticamente le cellule staminali ematopoietiche (CSE) dei pazienti per trattare la malattia di Gaucher, un raro disturbo lisosomiale che può portare a patologie multiorgano, morbilità clinica e mortalità precoce.Il Programma di Designazione e Voucher per le Malattie Rare Pediatriche della FDA ha lo scopo di facilitare lo sviluppo di nuovi farmaci e biologici per la prevenzione e il trattamento di malattie rare pediatriche. Le aziende che ricevono l'approvazione di una New Drug Application (NDA) o di una Biologics License Application (BLA) per una malattia pediatrica rara possono avere diritto a ricevere un voucher per la revisione prioritaria di una successiva domanda di commercializzazione per un prodotto diverso. Il voucher per la revisione prioritaria può essere utilizzato dall'azienda o venduto a terzi.
AVROBIO, Inc. è una società di terapia genica. L'azienda si concentra sullo sviluppo di terapie geniche con cellule staminali ematopoietiche (HSC) potenzialmente curative, per trattare i pazienti con malattie rare con un regime di trattamento a dose singola. Le terapie geniche che l'Azienda è impegnata a sviluppare impiegano cellule staminali ematopoietiche (HSC) che vengono prelevate dal paziente e poi modificate con un vettore lentivirale per inserire l'equivalente di una copia funzionale del gene che è mutato nella malattia target. L'azienda si è concentrata sullo sviluppo di un gruppo di malattie genetiche rare denominate disordini lisosomiali, gestite principalmente con terapie enzimatiche sostitutive (ERT). La sua pipeline è composta da tre programmi di terapia genica HSC, che comprendono AVR-RD-02 per il trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1 e di tipo 3; AVR-RD-03 per il trattamento della malattia di Pompe e AVR-RD-01 per il trattamento della malattia di Fabry.
Avrobio riceve la designazione di malattia pediatrica rara dalla FDA degli Stati Uniti per la terapia genica di prima classe per la malattia di Gaucher.
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