Mission Bio ha annunciato l'impiego per la prima volta di un test di trasduzione monocellulare nella pipeline di terapia genica AVROBIO per i disturbi lisosomiali. Le due aziende hanno collaborato per sviluppare un test preciso e riproducibile, utilizzando la piattaforma Tapestri® di Mission Bio per misurare rapidamente la percentuale di cellule trasdotte in campioni composti da migliaia di cellule. AVROBIO presenterà oggi i dati sull'uso di questo test per determinare la percentuale di trasduzione in prodotti farmaceutici autologhi, mediati da vettori lentivirali e geneticamente modificati, in occasione del 4° Summit Annuale sullo Sviluppo Analitico della Terapia Genica (GTAD).

La percentuale di trasduzione è un attributo di qualità critico per la produzione di terapie cellulari e geniche, che misura il successo della trasduzione dei geni terapeutici nelle cellule bersaglio. Valutare questo aspetto in migliaia di cellule con il precedente test di trasduzione percentuale potrebbe richiedere mesi, iniziando con una lunga fase di crescita cellulare prima di eseguire misurazioni basate sulla PCR su ogni singola colonia. Ma con il test basato su Tapestri®, gli scienziati di AVROBIO possono analizzare migliaia di singole cellule senza una fase di crescita clonale, aumentando la produttività e la precisione.

In un unico test ad alta produttività sviluppato con la Piattaforma Tapestri®, i partner biofarmaceutici di Mission Bio possono valutare molteplici caratteristiche di singole cellule modificate geneticamente, tra cui l'efficienza di trasduzione, il numero di copie del vettore, le modifiche del genoma on e off-target, la zigosità e le traslocazioni aberranti.