CSL Vifor e Travere Therapeutics annunciano che la Commissione Europea approva FILSPARI® (sparsentan) per il trattamento della Nefropatia IgA
24 aprile 2024 alle 09:00
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CSL Vifor e Travere Therapeutics, Inc. hanno annunciato che la Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio (CMA) per FILSPARI (sparsentan) per il trattamento di adulti con IgAN primaria con un'escrezione di proteine nelle urine =1,0 g/die (o rapporto proteine-creatinina nelle urine =0,75 g/g). La CMA è concessa per tutti gli Stati membri dell'Unione Europea, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. La decisione della Commissione Europea segue il parere positivo del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) del febbraio 2024, basato sui risultati dello studio pivotale di fase III PROTECT di FILSPARI nella IgAN.
Lo studio PROTECT ha raggiunto il suo endpoint primario all'analisi intermedia prespecificata con significatività statistica. Dopo 36 settimane di trattamento, i pazienti che hanno ricevuto FILSPARI hanno ottenuto una riduzione media della proteinuria rispetto al basale del 49,8%, rispetto a una riduzione media della proteinuria rispetto al basale del 15,1% per i pazienti trattati con irbesartan. I risultati di conferma a due anni dello studio hanno dimostrato che il trattamento con FILSPARI ha raggiunto la significatività statistica sull'endpoint di pendenza cronica dell'eGFR rispetto all'irbesartan e ha dimostrato una conservazione della funzione renale clinicamente significativa.
Travere Therapeutics, Inc. è una società biofarmaceutica. L'azienda si concentra sull'identificazione, lo sviluppo e la fornitura di terapie che cambiano la vita delle persone affette da malattie renali e metaboliche rare. Il suo prodotto, FILSPARI (sparsentan), è indicato per ridurre la proteinuria negli adulti con IgAN primaria a rischio di rapida progressione della malattia. Sparsentan è anche in fase avanzata di sviluppo per la glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS). La Pegtibatinasi dell'Azienda è un nuovo candidato enzimatico umano in fase di sperimentazione che viene valutato per il trattamento dell'omocistinuria classica (HCU), che è una rara malattia metabolica. I suoi prodotti commerciali, Thiola e Thiola EC, sono destinati al trattamento della cistinuria, un raro disturbo genetico del trasporto della cistina che causa elevati livelli di cistina nelle urine e la formazione di calcoli renali ricorrenti. È anche impegnata nell'identificazione di potenziali terapie a base di piccole molecole per la sindrome di Alagille (ALGS).