Timber Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di Breakthrough Therapy a TMB-001, un'isotretinoina topica formulata utilizzando il sistema di somministrazione IPEG(TM) brevettato dall'Azienda, per il trattamento dell'ittiosi congenita (CI). La designazione di Breakthrough Therapy è un processo progettato per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci destinati al trattamento di condizioni gravi o pericolose per la vita. Le prove cliniche preliminari devono indicare che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alla terapia disponibile su un endpoint clinicamente significativo.

Timber sta sviluppando TMB-001 per il trattamento delle forme moderate e gravi di CI, tra cui l'ittiosi recessiva legata all'X (XRI) e l'ittiosi lamellare congenita autosomica recessiva (ARCI-LI). L'IC è un gruppo di rari disturbi genetici della cheratinizzazione che portano a una pelle secca, ispessita e desquamata. Nei pazienti affetti da XRI e ARCI-LI, le manifestazioni cutanee includono una vasta e scura desquamazione in tutto il corpo.

Nello studio di Fase 2b CONTROL, il trattamento con TMB-001 ha dimostrato una riduzione clinicamente significativa della gravità mirata e complessiva dell'IC, oltre a un profilo di sicurezza favorevole. Una sottoanalisi dello studio, presentata al Meeting annuale dell'American Academy of Dermatology (AAD) 2022, ha mostrato che i pazienti hanno ottenuto un successo terapeutico con TMB-001, indipendentemente dal sottotipo di IC. Timber ha avviato lo studio clinico pivotale di Fase 3 ASCEND per approfondire l'efficacia e la sicurezza di TMB- 001 per il trattamento dell'IC presso i principali centri di ricerca negli Stati Uniti, in Canada, Italia, Francia e Germania e prevede di dosare i primi pazienti nel giugno 2022.

Lo studio ASCEND valuterà l'efficacia, la farmacocinetica e la sicurezza di TMB-001 0,05% in 142 pazienti con IC da moderata a grave.