Verastem Oncology ha annunciato di aver finalizzato con la Food and Drug Administration (FDA) statunitense il disegno del suo studio di conferma di Fase 3 per valutare la combinazione di avutometinib e defactinib per il trattamento del carcinoma ovarico sieroso di basso grado ricorrente (LGSOC). RAMP 301, uno studio di conferma globale randomizzato, valuterà l'efficacia e la sicurezza di avutometinib e defactinib rispetto alla chemioterapia e alla terapia ormonale standard (SOC) nelle pazienti con LGSOC ricorrente. L'inizio dell'arruolamento di RAMP 301 è previsto per la seconda metà di quest'anno.

RAMP 301 è lo studio di conferma di follow-up per l'approvazione completa nella LGSOC ricorrente. L'Azienda intende presentare una domanda di approvazione accelerata da parte della FDA per la combinazione di avutometinib e defactinib, sulla base dei dati maturi della Fase 2 della Società, diretta alla registrazione, RAMP 201, insieme ai risultati dello studio FRAME, avviato dallo sperimentatore. L'Azienda ha recentemente riportato i risultati della Parte A di RAMP 201, tra cui tassi di risposta obiettiva (ORR) confermati da una revisione centrale indipendente in cieco del 45% (13/29; 95% CI: 26%,64%) con un profilo di sicurezza tollerabile?

RAMP 301 è una collaborazione internazionale tra The GOG Foundation, Inc. (GOG) e l'European Network of Gynaecological Oncological Trial groups (ENGOT), sponsorizzata da Verastem Oncology.Lo studio prevede l'arruolamento di circa 270 pazienti che saranno randomizzate alla combinazione di avutometinib e defactinib o alla chemioterapia SOC (doxorubicina liposomiale pegilata, paclitaxel, topotecan) o alla terapia ormonale (letrozolo, anastrozolo). La selezione del regime SOC si baserà sulla preferenza dello sperimentatore. L'endpoint primario è la sopravvivenza libera da progressione (PFS) mediante revisione centrale indipendente in cieco. Gli endpoint secondari comprendono i tassi di risposta globale, la durata della risposta, il tasso di controllo della malattia, la sicurezza e la tollerabilità, gli esiti riferiti dai pazienti e la sopravvivenza globale.

Lo studio RAMP 301 sarà condotto a livello globale e negli Stati Uniti da Rachel Grisham, MD, Capo Sezione del Cancro Ovarico e Direttore dell'Oncologia Medica Ginecologica presso il Memorial Sloan Kettering Cancer Center di Westchester, NY. Susana Banerjee, MBBS, MA PhD, FRCP, ricercatore globale e principale dello studio RAMP 201, consulente oncologo medico presso The Royal Marsden NHS Foundation Trust e Team Leader in Womenacos Cancers presso l'Institute of Cancer Research di Londra, guiderà lo studio RAMP 301 in Europa.