VYNE Therapeutics Inc. ha annunciato l'approvazione della sua domanda di sperimentazione di un nuovo farmaco (?IND?) da parte della Food and Drug Administration degli Stati Uniti per VYN202, un inibitore BET orale BD2-selettivo. VYNE prevede di avviare uno studio di Fase 1a, per la prima volta nell'uomo, a dose ascendente singola/dose ascendente multipla (?SAD/MAD?) in volontari sani in questo trimestre e prevede di riferire i risultati top line dello studio SAD/MAD nella seconda metà di quest'anno. Lo studio di Fase 1a di VYN202 è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo su volontari sani e consiste in componenti SAD e MAD.

Si prevede di arruolare circa 64 soggetti adulti sani in cinque coorti SAD e tre MAD per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di VYN202. Se la parte di Fase 1a dello studio sarà completata con successo, VYNE prevede di avviare gli studi di Fase 1b in soggetti con psoriasi a placche da moderata a grave e artrite reumatoide da moderata a grave in età adulta, con risultati di prima linea previsti per la seconda metà del 2025. Informazioni su VYN202: VYN202 è un innovativo inibitore BET orale di piccola molecola BD2-selettivo, progettato per ottenere una selettività leader nella categoria (BD2 vs. BD1), massima potenza rispetto a BD2.

BD1), massima potenza nei confronti di BD2 e biodisponibilità orale ottimale. Massimizzando la selettività BD2, VYNE ritiene che VYN202 abbia il potenziale per essere un'opzione terapeutica non biologica di più facile somministrazione per il controllo acuto e la gestione cronica delle indicazioni immuno-infiammatorie, in cui gli effetti dannosi dell'attività di segnalazione infiammatoria senza limiti sono comuni. VYN202 è strutturalmente distinto dall'inibitore pan-BET di VYNE (VYN201) ed è oggetto di distinte domande di brevetto PCT e di composizione provvisoria della materia, dirette a nuove entità chimiche e ai loro usi.

Le proteine BET svolgono un ruolo chiave nella regolazione della trascrizione genica attraverso interazioni epigenetiche ("lettura") e recenti ricerche hanno identificato un ruolo chiave di queste proteine nella regolazione dell'attivazione delle cellule B e T e dei successivi processi infiammatori. Come lettori epigenetici, le proteine BET regolano il reclutamento di fattori trascrizionali che sono fondamentali per la produzione di diverse citochine pro-infiammatorie. Gli inibitori BET hanno il potenziale per trattare una serie di malattie immuno-infiammatorie e fibrotiche, bloccando la trascrizione di citochine pro-infiammatorie, con un ulteriore potenziale nei disturbi neoplastici mieloproliferativi.