4D Molecular Therapeutics ha annunciato che il primo paziente è stato arruolato nella fase di conferma della dose dello studio clinico di Fase 2 SPECTRA, che valuta il 4D-150 intravitreale nei pazienti con edema maculare diabetico (DME), e che è stata aggiunta una coorte di estensione della popolazione alla fase 2 del 4D-150 dello studio clinico PRISM nella degenerazione maculare senile umida (AMD umida). Studio clinico SPECTRA di Fase 2 (NCT05930561) per i pazienti con DME: Disegno dello studio: Studio multicentrico, randomizzato, controllato attivo, in doppia maschera, per valutare la sicurezza e l'efficacia di 4D-150 intravitreale negli adulti con DME. Consiste in due fasi: Fase di conferma della dose (n=18-24), i partecipanti idonei sono stati randomizzati 1:1:1 a ricevere una singola iniezione intravitreale di 5E9 o 1E10 vg/occhio di 4D-150 (livelli di dose iniziali) o il controllo aflibercept (n=6 per coorte).

Fase di espansione della dose (n=54), i partecipanti idonei sono stati randomizzati 1:1:1 per ricevere una singola iniezione intravitreale di 4D-150 a uno dei due livelli di dose basati sui risultati della conferma della dose, oppure il controllo di aflibercept (n=18 per coorte). Criteri chiave di arruolamento: Pazienti adulti con diabete mellito con ispessimento maculare secondario a DME che coinvolge il centro della fovea e diminuzione dell'acuità visiva attribuibile principalmente a DME. Lo studio arruola sia pazienti DME naïve al trattamento che pazienti con esperienza di trattamento.

Endpoint chiave: Endpoint primario: numero annualizzato di iniezioni di aflibercept nell'occhio in studio. Altri endpoint includono: Incidenza e gravità degli eventi avversi. Cambiamenti rispetto al basale nella migliore acuità visiva corretta (BCVA) e nello spessore del sottocampo centrale (CST).

Percentuale di soggetti con un miglioramento della gravità della retinopatia diabetica (DRS) di =2 e =3 gradini rispetto al basale sulla scala ETDRS-DRSS (Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Diabetic Retinopathy Severity Scale). Coorte di estensione della popolazione della fase 2 dello studio clinico PRISM (NCT05197270) per i pazienti con AMD umida. In aperto, per valutare i livelli di dose intravitreale di 4D-150 3E10 e 1E10 vg/occhio nei pazienti con AMD umida.

Criteri chiave di arruolamento: Attualmente stanno ricevendo un trattamento anti-VEGF nell'occhio di studio e hanno dimostrato una risposta clinica. 1-6 iniezioni di anti-VEGF negli ultimi 12 mesi, a differenza delle coorti iniziali di Fase 1/2 in cui i pazienti richiedevano =6 iniezioni di anti-VEGF negli ultimi 12 mesi. Il primo paziente è stato arruolato in questa coorte.

Prossime tappe previste per 4D-150 per la AMD umida e la DME. Espansione della dose di Fase 2 di PRISM (n=50) dati intermedi iniziali attesi nel primo trimestre del 2024 Aggiornamento sui piani dello studio pivotale di Fase 3 per l'AMD umida atteso nel primo trimestre del 2024, dopo la discussione iniziale con la FDA nel quarto trimestre del 2023Dati intermedi iniziali della fase di conferma della dose di Fase 2 di 4D-150 DME attesi nel 2024. I dati intermedi iniziali della coorte di estensione della popolazione di 4D-150 AMD umida sono attesi nel 2024.