Le azioni di 4D Molecular Therapeutics sono più che raddoppiate lunedì, dopo che lo sviluppatore di terapie ha riportato i risultati di uno studio di metà fase della sua terapia per le malattie oculari.

Il titolo ha toccato un massimo di oltre due anni, a 35,61 dollari, dopo che sabato l'azienda ha pubblicato i dati intermedi della sperimentazione che ha testato la terapia genica, 4D-150, in pazienti con degenerazione maculare senile umida (AMD), una delle principali cause di perdita della vista tra gli anziani.

L'AMD umida è un disturbo di lunga durata che provoca una visione offuscata o un punto cieco nella visione centrale, a causa della fuoriuscita di fluido o sangue nella macula. La terapia di 4D Molecular è stata testata su 51 pazienti con una malattia grave che comporta un ispessimento della retina, con un conseguente carico di trattamento elevato, in quanto i pazienti devono dipendere da iniezioni frequenti come Eylea di Regeneron Pharmaceuticals.

Nel contesto di una popolazione di pazienti gravi, il cui spessore retinico è 1,6 volte superiore al normale nonostante le 10 iniezioni precedenti nell'ultimo anno, l'analista Lisa Walter di RBC Capital Markets ha detto che "non si poteva chiedere un risultato migliore".

Nello studio di 4D Molecular, la versione ad alto dosaggio della terapia ha mostrato una riduzione dell'89% delle iniezioni standard, mentre il 63% è rimasto senza iniezioni per 24 settimane.

I dati "soddisfano tutte le esigenze", ha detto Walter.

Secondo i dati dei Centri per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie, circa 19,8 milioni di americani di età pari o superiore a 40 anni convivono con la degenerazione maculare legata all'età, di cui 1,49 milioni rischiano di perdere la vista.

Anche Adverum e Regenxbio stanno sviluppando terapie geniche per la malattia, ma l'analista di BMO Capital Markets Kostas Biliouris ha detto che la terapia di Adverum presenta problemi di sicurezza, mentre la somministrazione della terapia di Regenxbio non è conveniente.

"Nella terapia genica, vedo che (4D Molecular) è l'attore più valido".

4D Molecular prevede di iniziare la sperimentazione in fase avanzata nel primo trimestre del 2025. (Servizio a cura di Sriparna Roy a Bengaluru; modifica di Shinjini Ganguli)