REGENXBIO Inc. ha annunciato i risultati principali dello studio di Fase I/II/III CAMPSIITE®? di RGX-121 per il trattamento di pazienti fino a 5 anni con diagnosi di Mucopolisaccaridosi di Tipo II (MPS II), nota anche come sindrome di Hunter, dimostrando che la fase pivotale dello studio ha raggiunto il suo endpoint primario con significatività statistica. I risultati sono stati presentati al 20° simposio annuale WORLDS?

da Paul Harmatz, medico, UCSF Benioff Children's Hospital e sperimentatore dello studio. Al 3 gennaio 2024, RGX-121 continua ad essere ben tollerato in 25 pazienti dosati in tutte le fasi dello studio CAMPSIITE. A seguito di una riunione RMAT tenutasi con la FDA alla fine del 2023, REGENXBIO continua a pianificare l'utilizzo dei livelli CSF di D2S6 come endpoint surrogato per l'approvazione accelerata e sta completando le attività rimanenti al fine di depositare un BLA nella seconda metà del 2024.

Sulla base di una revisione prioritaria prevista, l'approvazione potenziale del BLA pianificato potrebbe comportare il ricevimento di un Voucher per la revisione prioritaria delle malattie pediatriche rare nel 2025.