REGENXBIO Inc. ha comunicato ulteriori dati intermedi di sicurezza ed efficacia nello studio di Fase I/II AFFINITY DUCHENNE di RGX-202 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) di età compresa tra i 4 e gli 11 anni, tra cui l'espressione della microdistrofina di RGX-202 dal livello di dose 2 e il video delle valutazioni cliniche dello studio, che dimostrano l'evidenza iniziale di forza e miglioramento funzionale. Il tempo di follow-up post-somministrazione varia da circa sette settimane a oltre undici mesi. Tutti i pazienti che hanno raggiunto il follow-up di tre mesi hanno completato il regime di immunosoppressione secondo il protocollo dello studio.

Nei nuovi dati del primo paziente, di età pari a 12,1 anni, che ha ricevuto RGX-202 al livello di dose 2, l'espressione di Strofina microdica di RGX-202 è stata misurata al 75,7% rispetto al controllo a tre mesi. Tra i pazienti di età compresa tra gli 8 e gli 11 anni al momento dello screening, i livelli di espressione della microdsytrophin di RGX-202 (variazione rispetto al basale) a tre mesi dalla somministrazione di RGX-202 erano più elevati nel livello di dose 2. I dati dei pazienti sono presentati di seguito. Inoltre, le nuove registrazioni delle valutazioni cliniche dello studio AFFINITY DUCHenNE e i video a domicilio condivisi con gli sperimentatori da parte dei caregiver illustrano i pazienti trattati con RGX-202, dimostrando le prime prove di miglioramento della forza e della funzionalità.

L'azienda prevede di presentare i dati di valutazione della forza e della funzionalità per entrambi i livelli di dose dello studio alla fine di quest'anno, ma l'azienda prevede di presentare i dati di valutazione della forza e della funzionalità per entrambi i livelli di dose dello studio alla fine di quest'anno, l'azienda prevede di effettuare una determinazione della dose pivotale a metà del 2024. RGX-202 è progettato per supportare la consegna e l'espressione mirata di geni in tutto il muscolo scheletrico e cardiaco, utilizzando il vettoreNAV AAV8, un vettore utilizzato in numerosi studi clinici, e un promotore ben caratterizzato specifico per il muscolo (Spc5-12). Le dichiarazioni previsionali includono affermazioni relative, tra l'altro, alle operazioni future dell'azienda, agli studi clinici, ai costi e al flusso di cassa.

Tuttavia, la conformità dei risultati e degli sviluppi effettivi con le aspettative e le previsioni dell'azienda è soggetta a una serie di rischi e incertezze, tra cui i tempi di iscrizione, inizio e completamento e il successo degli studi clinici condotti da REGENXBIO, dai suoi licenziatari e dai suoi partner, i tempi di inizio e completamento e il successo degli studi preclinici condotti da REGENXBI O e dai suoi partner di sviluppo, lo sviluppo e il lancio tempestivo di nuovi prodotti, la capacità di ottenere e mantenere l'approvazione normativa dei candidati prodotti, la capacità di ottenere e mantenere la protezione della proprietà intellettuale per i candidati prodotti e la tecnologia, le tendenze e le sfide del business e dei mercati in cui opera REGENXBIO, le dimensioni e la crescita dei mercati potenziali in cui opera REGENX BIO, le dimensioni e lo sviluppo dei mercati potenziali, e la società prevede di avviare la sperimentazione pivotale nella seconda metà del 2024. L'azienda prevede di avviare la sperimentazione pivotale nella seconda metà del 2024. Si prevede che la sperimentazione inizierà nel secondo trimestre del 2024.

L'azienda prevede di avviare la sperimentazione pivotale nella seconda metà del 2022. L'azienda prevede di determinare le dosi pivotali a metà del 2024. RGX-202 è progettato per supportare la consegna e l'espressione mirata di geni in tutto il muscolo scheletrico e cardiaco, utilizzando il vettore NAV8, un vettore utilizzato in numerosi studi clinici, e un promotore specifico per il muscolo ben caratterizzato (Spc5- 12).

Le dichiarazioni previsionali includono affermazioni relative, tra l'altro, alle dimensioni e alla crescita dei mercati potenzialmente potenziali, comprese le dimensioni e la crescita delle opportunità di mercato potenziali, compresi i mercati potenziali, e i mercati potenziali dell'azienda.