REGENXBIO Inc. ha annunciato la pubblicazione dei risultati dello studio di Fase I/IIa che valuta la sicurezza e la tollerabilità di una dose singola di ABBV-RGX-314 sottoretinico per il trattamento della degenerazione maculare senile umida (AMD umida). I dati a due anni sono stati pubblicati su TheLancet in un articolo intitolato "Gene therapy for neovascular age-related macular degeneration by subretinal delivery of RGX-314: a phase 1/2a dose-escalation study". Questi risultati positivi dello studio hanno informato gli studi pivotali in corso di ABBV-RGX-314, una potenziale terapia genica unica, per il trattamento della AMD umida. I risultati evidenziati in The Lancet hanno dimostrato che una singola somministrazione di ABBV-RGX-314 è stata generalmente ben tollerata.

L'acuità visiva e lo spessore retinico stabili o migliorati sono stati osservati con poche o nessuna iniezione supplementare di anti-VEGF nella maggior parte dei pazienti a due anni. I pazienti che hanno ricevuto dosi terapeutiche hanno dimostrato livelli sostenuti di proteina ABBV-RGX-314 e una visione e un'anatomia retinica stabili o migliorate con poche o nessuna iniezione supplementare di anti-VEGF nella maggior parte dei partecipanti fino a due anni. REGENXBIO ha anche riportato ulteriori dati positivi ad interim di uno studio di follow-up a lungo termine di ABBV-RGX-314, a sostegno del fatto che il trattamento continua ad essere ben tollerato e dimostra un effetto terapeutico duraturo a lungo termine, fino a quattro anni.

ABBV-RGX-314 è attualmente in fase di valutazione nei pazienti con AMD umida in due studi pivotali chiamati ATMOSPHERE® e ASCENT? L'arruolamento è in corso e si prevede che queste sperimentazioni supporteranno la presentazione delle domande di autorizzazione globale alla Food and Drug Administration statunitense e all'Agenzia Europea dei Medicinali tra la fine del 2025 e la prima metà del 2026.