REGENXBIO Inc. ha annunciato il completamento dell'arruolamento al livello di dose 2 e ha riportato ulteriori dati intermedi di sicurezza ed efficacia nello studio di Fase I/II AFFINITY DUCHENNE di RGX-202 in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne) di età compresa tra 4 e 11 anni. Il tempo di follow-up post-somministrazione varia da circa tre settimane a oltre nove mesi. Tutti i pazienti che hanno raggiunto il follow-up di tre mesi hanno completato il regime di immunosoppressione secondo il protocollo dello studio.

Nei nuovi dati del terzo paziente, di 6,6 anni, che ha ricevuto RGX-202 al livello di dose 1, l'espressione della microdistrofina di RGX-202 è stata misurata all'83,4% rispetto al controllo a tre mesi. A dieci settimane è stata osservata una riduzione rispetto al basale dei livelli sierici di creatinina chinasi (CK) del 93%. I livelli medi (SD) di espressione della microdsitrofina di RGX-202 (variazione rispetto al basale) a tre mesi dalla somministrazione di RGX-202 erano del 44,4% (n=3, SD:36,5%).

I dati dei pazienti sono presentati di seguito. Età del paziente al momento del peso al momento del Western blot (metodo Jess), livelli di CK, dosaggio (anni) dosaggio (kg) settimana 10 (riduzione percentuale rispetto al basale). RGX-202 è progettato per supportare la consegna e l'espressione mirata di geni nel muscolo scheletrico e cardiaco, utilizzando il vettore NAV AAV8, un vettore utilizzato in numerosi studi clinici, e un promotore ben caratterizzato specifico per il muscolo (Spc5-12).

Le dichiarazioni previsionali includono affermazioni relative, tra l'altro, alle future operazioni, agli studi clinici, ai costi e al flusso di cassa di REGENXBIO. Tuttavia, la conformità dei risultati e degli sviluppi effettivi con le aspettative e le previsioni di REGENXBIO è soggetta a una serie di rischi e incertezze, tra cui la tempistica dell'iscrizione, dell'inizio e del completamento e il successo degli studi preclinici condotti da REGENXBIO e dai suoi partner di sviluppo, lo sviluppo e il lancio tempestivo di nuovi prodotti, la tempistica dello sviluppo e del lancio di nuovi prodotti.