4D Molecular Therapeutics ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso la designazione di malattia pediatrica rara (RPDD) per il candidato prodotto 4D-710 aerosolizzato per il trattamento della malattia polmonare della fibrosi cistica (FC). 4D-710 è in fase di valutazione nello studio clinico di Fase 1/2 AEROW nelle persone con FC che non sono idonee o non possono tollerare nessuno dei modulatori CFTR attualmente approvati. L'RPDD può essere concesso a farmaci e biologici in fase di sperimentazione progettati per affrontare malattie gravi o pericolose per la vita che colpiscono principalmente individui di età pari o inferiore a 18 anni e che rispondono alla definizione di "malattia o condizione rara".

(colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti). Se il farmaco o il biologico viene approvato per la commercializzazione, 4DMT può qualificarsi per un voucher di revisione prioritaria che può essere trasferito o venduto ad un altro sponsor.