AbbVie ha annunciato risultati topline positivi dello studio di Fase 2 PICCOLO, che valuta la monoterapia sperimentale con mirvetuximab soravtansina (ELAHERE®) nelle pazienti pesantemente pretrattate con tumore ovarico sensibile al platino (PSOC) positivo al recettore del folato-alfa (FRa). Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario con un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 51,9% (95%CI 40,4 ? 63,3%). Inoltre, la durata mediana della risposta (DOR), un endpoint secondario chiave, è stata di 8,25 mesi. Il profilo di sicurezza di mirvetuximab soravtansina era coerente con i risultati degli studi precedenti e non sono stati identificati nuovi problemi di sicurezza. I dati completi dello studio PICCOLO saranno presentati in occasione di un prossimo meeting medico.
PICCOLO è uno studio di Fase 2 a braccio singolo che valuta l'efficacia e la sicurezza della monoterapia con mirvetuximab soravtansina nelle pazienti con carcinoma ovarico sensibile al platino FR-alfa alto, che hanno ricevuto almeno due linee precedenti di terapia contenente platino o che hanno un'allergia documentata al platino. L'endpoint primario è il tasso di risposta obiettiva (ORR) e l'endpoint secondario chiave è la durata della risposta (DOR). Lo studio PICCOLO è stato progettato per escludere statisticamente un tasso di risposta obiettiva del 28% o inferiore, come escluso dal limite inferiore dell'intervallo di confidenza, un tasso di risposta che è stato osservato con la chemioterapia non a base di platino, a singolo agente, nella malattia sensibile al platino. I pazienti con PSOC con più linee precedenti di terapia a base di platino o che non sono eleggibili alla terapia a base di platino, come nella popolazione di PICCOLO, non hanno uno standard di cura di riferimento stabilito, in particolare dopo la progressione della malattia con un inibitore PARP. Mirvetuximab soravtansine è anche in fase di studio nel PSOC nello studio di Fase 3 GLORIOSA, in combinazione con bevacizumab rispetto a bevacizumab da solo, come mantenimento dopo la terapia di seconda linea con doppio platino.