Aerovate Therapeutics, Inc. ha annunciato i risultati principali della parte di Fase 2b dello Studio clinico sull'ipertensione arteriosa polmonare con iMatinib per via inalatoria (IMPAHCT), uno studio multinazionale di Fase 2b/Fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, su AV-101, una nuova formulazione inalatoria di imatinib in polvere secca, in adulti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH). L'obiettivo della parte di Fase 2b dell'IMPAHCT era quello di valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di tre diverse dosi di AV-101 rispetto al placebo. L'endpoint primario della Fase 2b di IMPAHCT è la variazione della PVR rispetto al placebo.

I risultati hanno mostrato che, sebbene AV-101 sia stato ben tollerato in tutti i gruppi di dosi, lo studio non ha raggiunto l'endpoint primario di miglioramento della PVR rispetto al placebo per nessuna delle dosi studiate, né ha mostrato miglioramenti significativi nell'endpoint secondario di variazione della distanza di cammino di sei minuti (6MWD). L'Azienda ha anche esaminato i dati di diversi endpoint secondari aggiuntivi della fase 2b di IMPAHCT, che non hanno mostrato miglioramenti significativi. Sulla base di questi risultati, Aerovate, in accordo con il comitato consultivo indipendente dello studio, interrompe l'arruolamento e chiude la parte di Fase 3 di IMPAHCT e lo studio di estensione a lungo termine.

Aerovate prevede di rilasciare i dati completi della parte di Fase 2b di IMPAHCT in una data successiva, i cui tempi sono da definire. Al 15 giugno 2024, Aerovate dispone di circa 100 milioni di dollari di liquidità, equivalenti di liquidità e investimenti a breve termine. AV-101 è una formulazione sperimentale e proprietaria in polvere secca per via inalatoria del farmaco antiproliferativo imatinib.

Sviluppato specificamente per l'ipertensione arteriosa polmonare (PAH), AV-101 mira all'iperproliferazione cellulare e alla resistenza all'apoptosi, guidata da una segnalazione impropria nelle cellule delle arterie polmonari distali. AV-101 è progettato per essere somministrato tramite un inalatore a polvere secca facile da usare, direttamente nei polmoni per massimizzare il potenziale beneficio clinico e limitare gli effetti avversi sistemici. IMPAHCT (Inhaled iMatinib Pulmonary Arterial Hypertension Clinical Trial) è uno studio multinazionale, controllato con placebo, di Fase 2b/Fase 3, su adulti con PAH, che ha arruolato continuamente pazienti dalla Fase 2b alla Fase 3. La parte di Fase 2b dello studio ha valutato tre dosi di AV-101 per 24 settimane, rispetto al placebo, per identificare una dose ottimale basata sull'endpoint primario, la variazione della resistenza vascolare polmonare (PVR), e su sicurezza, tollerabilità e altre misure cliniche.