Alterity Therapeutics Limited ha annunciato che il primo partecipante è stato somministrato negli Stati Uniti nello studio clinico di Fase 2 di ATH434 nell'Atrofia Sistemica Multipla. Lo studio clinico di Fase 2 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo di ATH434 in pazienti con MSA in fase iniziale. Lo studio valuterà l'effetto del trattamento con ATH434 sui biomarcatori di neuroimmagine e proteici per dimostrare l'impegno del bersaglio e gli endpoint clinici per dimostrare l'efficacia, oltre alle valutazioni della sicurezza e della farmacocinetica.

I biomarcatori selezionati, tra cui il ferro cerebrale e l'aggregazione di -sinucleina, contribuiscono in modo importante alla patologia MSA e sono quindi bersagli appropriati per dimostrare l'attività del farmaco. Saranno utilizzati anche sensori indossabili per valutare le attività motorie che sono importanti per i pazienti con MSA. Lo studio prevede di arruolare circa 60 adulti che riceveranno uno dei due livelli di dose di ATH434 o placebo.

I partecipanti riceveranno il trattamento per 12 mesi, il che fornirà l'opportunità di rilevare i cambiamenti negli endpoint di efficacia per ottimizzare il disegno di uno studio definitivo di Fase 3. Ulteriori informazioni sullo studio di Fase 2 sono reperibili tramite l'Identificatore ClinicalTrials.gov: NCT05109091.