Alterity Therapeutics ha annunciato che un Comitato di Monitoraggio dei Dati (DMC) indipendente ha completato la sua seconda revisione dei dati della sperimentazione e ha raccomandato che lo studio di Fase 2 ATH434-201 continui come previsto. Lo studio clinico ATH434-201 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo di ATH434 in pazienti con atrofia sistemica multipla (MSA) in fase iniziale, una rara malattia neurodegenerativa senza trattamenti approvati per rallentarne o arrestarne la progressione. Il DMC ha condotto la sua seconda revisione prespecificata dei dati clinici non ciechi dei partecipanti allo studio.

Il DMC non ha espresso preoccupazioni sulla sicurezza e ha raccomandato che lo studio prosegua senza modifiche. Il piano di revisione dei dati di sicurezza iniziali da parte del DMC è stato autorizzato dalla Food and Drug Administration statunitense. Lo studio clinico di Fase 2 ATH434-201 sta valutando l'effetto del trattamento con ATH434 sui biomarcatori di neuroimmagine e proteici per dimostrare l'impegno del bersaglio e gli endpoint clinici per dimostrare l'efficacia, oltre alle valutazioni della sicurezza e della farmacocinetica.

Alcuni biomarcatori selezionati, come il ferro cerebrale e l'aggregazione di a-sinucleina, contribuiscono in modo importante alla patologia MSA e sono quindi bersagli appropriati per dimostrare l'attività del farmaco. I sensori indossabili sono stati impiegati anche per valutare le attività motorie che sono importanti per i pazienti con MSA. Lo studio ha arruolato 77 adulti che sono stati assegnati in modo casuale a ricevere uno dei due livelli di dose di ATH434 o placebo.

I partecipanti riceveranno il trattamento per 12 mesi, il che offrirà l'opportunità di rilevare i cambiamenti negli endpoint di efficacia per ottimizzare la progettazione di uno studio definitivo di Fase 3.