Alterity Therapeutics ha annunciato di aver completato con successo l'arruolamento nello studio clinico di Fase 2 ATH434-201. ATH434-201 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su pazienti con atrofia sistemica multipla (MSA) in fase iniziale, condotto negli Stati Uniti, in Europa, Australia e Nuova Zelanda. Lo studio clinico di fase 2 ATH434-201 è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di ATH434 in pazienti con MSA in fase iniziale.

Lo studio valuterà l'effetto del trattamento con ATH434 sui biomarcatori di neuroimmagine e proteici per dimostrare l'impegno del bersaglio e gli endpoint clinici per dimostrare l'efficacia, oltre alle valutazioni della sicurezza e della farmacocinetica. Alcuni biomarcatori selezionati, come il ferro cerebrale e l'aggregazione di -sinucleina, contribuiscono in modo importante alla patologia MSA e sono quindi bersagli appropriati per dimostrare l'attività del farmaco. ATH434 ha dimostrato in via preclinica di ridurre la patologia della -sinucleina e di preservare la funzione neuronale, ripristinando il normale equilibrio del ferro nel cervello.

Come chaperone del ferro, ha un eccellente potenziale per il trattamento della malattia di Parkinson e di vari disturbi parkinsoniani, come l'atrofia sistemica multipla (MSA). ATH434 ha completato con successo gli studi di Fase 1, dimostrando che l'agente è ben tollerato e ha raggiunto livelli cerebrali paragonabili a quelli efficaci nei modelli animali di MSA. ATH434 è attualmente studiato in due studi clinici: Lo studio ATH434-201 è uno studio in aperto di Fase 2 sui biomarcatori in pazienti con MSA più avanzata.

ATH434 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della MSA dalla FDA statunitense e dalla Commissione Europea. L'Atrofia Sistemica Multipla (MSA) è una rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da un'insufficienza del sistema nervoso autonomo e da una compromissione del movimento. Atrofia Sistemica Multipla | National Institute of Neurological Disorders and Stroke (nih.gov) Informazioni su Alterity Therapeutics LimitedAlterity Therapeutics LimitedAltersity Therapeutics è una società di biotecnologie in fase clinica dedicata alla creazione di un futuro alternativo per le persone affette da malattie neurodegenerative.

L'attività principale dell'azienda, ATH434, ha il potenziale di trattare diversi disturbi parkinsoniani ed è attualmente in fase di valutazione in due studi clinici di Fase 2 nell'Atrofia Sistemica Multipla. Alterity dispone anche di un'ampia piattaforma di scoperta farmacologica che genera composti chimici brevettabili per trattare la patologia di base delle malattie neurologiche. L'Azienda ha cercato di identificare tali dichiarazioni previsionali attraverso l'uso di parole come "ex si aspetta", "intende", "spera", "anticipa", "crede", "crede", "potrebbe", "può", "evidenzia" e altre espressioni simili, ma queste parole non sono il mezzo esclusivo per identificare tali dichiarazioni.

I fattori importanti che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano materialmente da quelli indicati da tali dichiarazioni previsionali sono descritti nelle sezioni dello studio. ATH434-201 sarà la prima metà del 2024.