Alterity Therapeutics Limited ha annunciato che i promettenti dati dei sensori indossabili dello studio sulla storia naturale Biomarkers of Progression in Multiple System Atrophy (bioMUSE) sono stati presentati al meeting annuale dell'American Academy of Neurology. Nello studio, era evidente una forte relazione tra i parametri del sensore e le valutazioni motorie. Gli studi di storia naturale sono importanti per caratterizzare la progressione della malattia in popolazioni di pazienti selezionate.

Lo studio ha fornito dati ricchi per ottimizzare il disegno della sperimentazione clinica di Fase 2 di Alterity e sarà ampliato per includere un totale di 20 pazienti con MSA. Lo studio in corso continuerà a fornire informazioni vitali sui pazienti con MSA in fase iniziale, informerà la selezione di biomarcatori adatti a valutare l'impegno del bersaglio e l'efficacia preliminare, e fornirà dati clinici per caratterizzare la progressione della malattia in una popolazione di pazienti che rispecchia quelli che saranno arruolati nello studio clinico di Fase 2. L'Atrofia Sistemica Multipla (MSA) è una rara malattia neurodegenerativa caratterizzata da un'insufficienza del sistema nervoso autonomo e da un'alterazione del movimento.

ATH434 ha completato con successo gli studi di Fase 1, dimostrando che l'agente è ben tollerato e ha raggiunto livelli cerebrali paragonabili a quelli efficaci nei modelli animali di MSA. ATH434 è attualmente studiato in uno studio clinico di Fase 2 randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, su pazienti con MSA in fase iniziale. ATH434 ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per il trattamento della MSA dalla FDA statunitense e dalla Commissione Europea.

Lo studio clinico di Fase 2 è un'indagine randomizzata, in doppio cieco, controllata con placebo di ATH434 in pazienti con MSA in fase iniziale. Lo studio valuterà l'effetto del trattamento con ATH434 sulla neuroimmagine e sui biomarcatori proteici per dimostrare l'impegno del bersaglio e gli endpoint clinici per dimostrare l'efficacia, oltre alle valutazioni della sicurezza e della farmacocinetica.